• 公司将扩大研发重点，包括早期项目和验证技术平台
  
  
• firdapse®2020净收入估计大约 1.18亿美元;从2019年增加了大约16％
  
  
• 截至2020年，预计 1.4亿美元现金和投资
  
  
• 公司突出显示当前的产品开发计划
  

佛罗里达州科勒尔盖布尔斯那 1月6日，2021年（新闻界） - 催化剂制药公司，Inc。（催化剂）（纳斯达克：CPRX），商业阶段的生物制药公司，专注于为具有罕见衰弱，慢性神经肌肉和神经疾病的人开发和商业化创新疗法，今天宣布扩大其与投资组合规划和研发有关的战略优先事项。催化剂还为2020年的财政年度和现金提供初步净收入和现金，以及关于产品开发活动和现行诉讼的更新。

“我们的董事会和管理团队有机会雷竞技s8竞猜对准2021年和长期的战略优先事项。我们相信，我们有能力利用我们的坚实资产负债表和强大的现金流，以及我们的专业知识，在开发和商业化其他药物以治疗罕见和超稀有疾病。raybet刀塔2考虑到这一点，我们打算搬迁以扩展我们的产品组合超越Amifampridine，专注于验证的技术平台以及其他罕见疾病治疗类别的阶段计划，“ Patrick j . McEnany，催化剂制药主席和首席执行官。

McEnany先生继续说：“另外，我很高兴地报告我们的初步估计表明2020年的脆弱^®净收入约为 1.18亿美元，增加 1600万美元从2019年起，由于Covid-19流行性，这反映了极其困难的运营环境中的强劲销售业绩。最后，我们大约结束了这一年 1.4亿美元在现金和投资方面，这代表着约增加 4600万美元与现金和投资相比 2019年12月31日我们仍然没有资金支持的债务。”

2021及以后的战略计划

Catalyst董事会最近批准了公司战略重点的扩张，包括收购或授权其他神经肌肉疾病以外的创新、验证技术平台和早期阶段项目。为了完成这些新的优先事项，Catalyst准备加大研发投入，包括获得早期阶段的机会和经过验证的创新技术。Catalyst认为，这一战略扩张有助于公司建立更广泛、更多样化的候选药物组合，Catalyst预计这些药物将在近期和长期内为公司增加更大的价值。

为了Spearhead这项投资，催化剂已经开始了一个国家寻求关键主管来管理这种更加渐进的战略。这可能是M.D.或Ph.D。拥有15至20年的相关制药经验和创新药物技术经验。该人将负责通过营销授权，以及所有研发活动的战略领导，包括直接监督科学和临床研究的战略领导，负责来自发现的投资组合规划和发展药物。

年底2020估计财务结果

2020年的Fundapse年度净收入估计 1.18亿美元从2019年增加了大约16％。2020年财政年度为患者和医疗保健提供者在许多方面是一个困难的时期，包括获得lems最明确诊断的能力，并提供像firdapse这样的疗法^®。催化剂认为，由于在未来几个季度施用Covid-19疫苗，催化剂将在新患者的开始和收入中看到更强大的摄取。

催化剂还估计它达到2020年以大约为止 1.4亿美元与现金和投资相比 9450万美元在2019年底，向上 4600万美元，或大约48％。

年底2020产品开发计划的状态

Firdapse La（长效）

氨氨酰胺磷酸盐长效制剂的发展仍然在轨道上。制备大量候选制剂，并在2020年第四季度完成的药代动力学（PK）研究中评估了三种最有前景的制剂。这项第一个PK研究的结果将用于通知设计和改进2021年的未来产品配方以及预计在2021年期间还进行了额外的PK工作。催化剂还与患者和医生完成了一些咨询委员会会议，以便建立所需的Fundapse La的最佳目标特征LEMS患者社区和治疗医生。将在此程序提供的定期更新。

HNPP.

概念验证研究评估Fundapse^®作为对遗传性神经病变的遗传神经病变对压力的责任（HNPP）计划于2021年的第一季度开始。考虑该迹象的科学依据是在HNPP中观察到神经元钾通道的泄漏。Firdapse是钾通道阻滞剂，可以减轻HNPP患者钾通道泄漏的病理影响。

HNPP是一种常染色体显性遗传的外周神经疾病，由PMP22基因杂合缺失引起，导致PMP22蛋白水平低于正常水平35-50%，导致运动神经元轴突髓鞘破坏。HNPP患者常伴有局灶性感觉和运动障碍。这些事件可能由对健康人无害的轻微机械挤压引起。此外，HNPP患者还受到疲劳的困扰。Catalyst认为，HNPP在美国影响了大约6000名患者。

假设HNPP中的功能性脱髓鞘导致通过局部电压门控钾通道的过度电流。预期施用钾通道阻断剂，如氨酰胺普氏脒，以改善HNPP中的动作电位繁殖，从而减轻了HNPP中的感觉/电机缺陷和疲劳。通过PMP22杂合缺失（PMP22 +/-）的HNPP动物模型的结果支持该假设。

MuSK-Myasthenia型

Catalyst总结了其对其MuSK-MG三期临床试验未能在其终点达到统计学显著性的潜在原因的详细分析。正如之前报道的，在本试验的初始剂量滴定期和之前的概念证明试验中，患者和研究者观察到显著的持续临床改善。Catalyst还发现，在双盲戒断期间存在很大程度的症状变异性。Catalyst认为，这些可变性的来源可以通过重新设计的研究加以处理，从而更好地证明观察到的疗效。Catalyst计划在2021年上半年向FDA提交其假设和修订后的协议以供讨论。然而，不能保证FDA会接受不同设计的单一研究结果作为批准MuSK-MG适应症的充分证据。Catalyst在准备与FDA的会议时，将评估新的临床试验地点，并与研究人员讨论新的试验设计。在与FDA的会议之后，Catalyst将决定是否继续进行一个新的试验，该试验包含了新的试验设计。

SMA-001.

Catalyst的探索性研究SMA-001（一种随机安慰剂控制的交叉研究，以评估脊髓肌萎缩（SMA）3型脊柱肌萎缩（SMA）3型的动态蛋白普胺磷酸盐的安全性和有效性，符合锤子函数电动机统计学显着差异的主要终点规模扩展（HFSME）。然而，临床上，效果是适度的。次级端点没有统计学意义，尽管有几个个人的生活质量措施表明了积极的统计上显着的变化。催化剂所说的关键意见领导者认为，催化剂所说的是燃烧^®如果可能通过来自增强的神经肌肉结函数的逆行信号传导可能影响疾病进展，则需要表现出大的临床显着变化。在考虑到所有这些因素之后，催化剂已经得出结论，该研究中表现出的适度结果不太可能导致疾病进展的充分改性，特别是鉴于现在有三种批准的疾病修饰SMA型药物的事实3，催化剂已经决定进一步不追求SMA型3型指示。

肯尼迪的疾病

此前，关键意见领导人表明，霉飞可能有效治疗肯尼迪疾病的症状（脊柱和肌肉肌肉萎缩）。但是，鉴于SMA审判的结果和肯尼迪疾病中缺乏针对性行动机制，催化剂已决定不进一步追求这一指示。

诉讼更新

催化剂的吸引力的美国地区法院的决定在其诉讼挑战美国食品和药物管理局的解释Firdapse’s孤儿药排他性孤儿药法案下,内裤已经被提起,和催化剂正在等待安排口头辩论或决定从11^th 巡回课程上诉法院。如果安排口头辩论，预计在几个月内不会进行。

催化剂之前宣布的专利诉讼 Jacobus制药有限公司以及PANTHERx, Jacobus为Ruzurgi提供的唯一专业药房^®，正在按预期进行。然而，这些类型的案件需要很长时间才能通过发现和其他预审活动发展，因此可以预期可预见的未来预期试验日期。

关于 催化剂药物

催化剂药物是一家处于商业化阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化罕见的衰弱、慢性神经肌肉和神经疾病的创新疗法，包括Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)，抗麝香抗体阳性的重症肌无力(MuSK-MG)等神经和神经肌肉疾病。催化剂的新药申请Firdapse^®（Amifampridine）通过美国食品和药物管理局（“FDA”）在2018年批准了10毫克用于治疗成人的成人的片剂，并且现在可以在商业上获得Fundapse 美国。此外，加拿大国家医疗保健监管机构， 健康加拿大，最近批准了使用Firdapse^®（Amifampridine）用于治疗患者 加拿大用lems。

Firdapse目前正在临床试验中评估，用于治疗MuSK-MG，并已获得FDA重症raybet雷竞技登录肌无力孤儿药指定。

前瞻性陈述

此新闻稿包含前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致催化剂在未来期间的实际结果与预测结果不同。一些因素，包括（i）催化剂是否可以通过催化剂旨在促进催化剂来源和开发新产品和/或技术，（ii）催化剂计划的努力来源和经验来保留关键主管。获得或在许可创新的，验证的技术平台和新的治疗类别的早期阶段计划将成功，（iii）催化剂是否在未来期间继续盈利，（iv）是否可以成功扩大数量lems患者被灭菌治疗^®，（v）催化剂是否为长效的Amifampridine产品的计划及其计划进一步评估Firdapse的计划^®对于麝香镁和HNPP的治疗，将成功，（vi）催化剂对地区法院的诉讼是否对其对FDA诉讼的决定来推翻Ruzurgi的批准^®(vii) Catalyst最近授予的专利所提供的竞争保护范围，以及(viii) Catalyst 2019财年10-K表格年度报告中描述的那些因素，以及其与 美国证券交易委员会（秒），可能对催化剂产生不利影响。催化剂申请的副本 秒可从中获得 秒，可以在Catalyst的网站上找到，也可以根据Catalyst的要求获取。Catalyst不承担任何更新本文中所包含信息的义务，该义务仅适用于本日期。

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资料来源：Catalyst Pharmaceuticals，Inc。