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Catalyst Pharmaceuticals宣布产品组合的长期成功扩张战略计划，并为企业提供更新

佛罗里达州科勒尔盖布尔斯,January 06, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Catalyst Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克:CPRX (CPRX)是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见衰弱、慢性神经肌肉疾病和神经系统疾病的创新疗法。Catalyst还提供了2020财年的初步净收入和手头现金，以及产品开发活动和当前诉讼的最新情况。

“我们的董事会和管理团队有机会雷竞技s8竞猜对准2021年和长期的战略优先事项。我们相信，我们有能力利用我们的坚实资产负债表和强大的现金流，以及我们的专业知识，在开发和商业化其他药物以治疗罕见和超稀有疾病。raybet刀塔2With this in mind, we intend to move to expand our product portfolio beyond amifampridine, with a focus on validated technology platforms as well as earlier stage programs in other rare disease therapeutic categories,” said Patrick J. McEnany, Catalyst Pharmaceuticals’ Chairman and CEO.

McEnany先生继续说:“此外，我很高兴地报告，我们的初步估计表明，2020年第一阶段^®净收入约为1.18亿美元，从2019年增加了1600万美元。这反映了一个极其困难的运营环境中的强大销售业绩，因为新型冠状病毒肺炎大流行。最后，截至2019年12月31日，我们的现金和投资约为1.4亿美元，与现金和投资相比增加了约4600万美元，我们仍然没有融资债务。”

2021年及以后的战略计划

Catalyst董事会最近批准了公司战略重点的扩张，包括收购或收购在授权在神经肌肉疾病之外的其他治疗类别中，创新的、经过验证的技术平台和早期阶段的项目。为了完成这些新的优先事项，Catalyst准备加大研发投入，包括获得早期阶段的机会和经过验证的创新技术。Catalyst认为，这一战略扩张有助于公司建立更广泛、更多样化的候选药物组合，Catalyst预计这些药物将在近期和长期内为公司增加更大的价值。

为了Spearhead这项投资，催化剂已经开始了一个国家寻求关键主管来管理这种更加渐进的战略。这可能是M.D.或Ph.D。和15 - 20多年相关制药经验和创新药物技术经验。该人员将负责药品组合规划和从发现到上市批准的药品开发，以及所有研发活动的战略领导，包括科学和临床研究的直接监督。

2020年底预计财务结果

Firdapse公司2020年的净收入预计约为1.18亿美元，较2019年增长约16%。2020财政年度对患者和医疗保健提供者来说在很多方面都是困难时期，包括获得LEMS的明确诊断和提供Firdapse等治疗^®。Catalyst认为新型冠状病毒肺炎在接下来的几个季度，Catalyst将看到新病人和收入的强劲增长。

Catalyst还估计，截至2020年，公司的现金和投资约为1.4亿美元，而2019年底为9450万美元，同比增长4600万美元，增幅约48%。

年底2020产品开发计划的状态

Firdapse La（长效）

磷酸阿米法脒长效制剂的开发仍在轨道上。在2020年第四季度完成的一项药代动力学(PK)研究中，对其中三种最有前途的制剂进行了评估。首次PK研究的结果将用于2021年未来产品配方的设计和改进，预计2021年还将进行额外的PK工作。Catalyst还与患者和医生完成了一些咨询委员会会议，以确定LEMS患者社区和治疗医生所期望的Firdapse LA的最佳目标特征。定期更新此计划将提供它的进展。

HNPP.

一个概念验证研究评估Firdapse^®作为对遗传性神经病变的遗传神经病变对压力的责任（HNPP）计划于2021年的第一季度开始。考虑该迹象的科学依据是在HNPP中观察到神经元钾通道的泄漏。Firdapse是钾通道阻滞剂，可以减轻HNPP患者钾通道泄漏的病理影响。

HNPP是一种常染色体显性遗传的周围神经疾病，由PMP22基因杂合缺失导致PMP22蛋白减少35 - 50%在正常水平，它会导致运动神经元轴突髓鞘的破坏。HNPP患者常伴有局灶性感觉和运动障碍。这些事件可能由对健康人无害的轻微机械挤压引起。此外，HNPP患者还受到疲劳的困扰。Catalyst认为，HNPP在美国影响了大约6000名患者。

据推测，HNPP的功能性脱髓鞘导致通过节间电压门控钾通道过量的向外电流。钾通道阻滞剂的应用，如阿米福普啶，有望改善动作电位在HNPP中的传播，从而减轻HNPP的感觉/运动缺陷和疲劳。这一假设得到了PMP22杂合子缺失(PMP22+/-)的HNPP动物模型的结果支持。

2

麝香 - 肌炎肌肉

总结了催化剂对其产生的潜在原因进行了详细的分析MuSK-MG第3阶段试验在其终点上不符合统计学意义。如前所述，患者和调查人员在本次审判的初始剂量滴定期间和调查人员观察到明显的持续临床改善，并在以前的概念审判证明。催化剂还发现，双盲退出期间存在大程度的症状变异性。催化剂认为这些可变性来源可以在重新设计的研究中处理，这可能更好地证明观察到的疗效。催化剂计划在2021年的上半年向FDA展示其假设和修订的议定书。但是，FDA将无法承受对不同设计的单一研究结果的结果，以获得足够的证据MuSK-MG指示。Catalyst在准备与FDA的会议时，将评估新的临床试验地点，并与研究人员讨论新的试验设计。在与FDA的会议之后，Catalyst将决定是否继续进行一个新的试验，该试验包含了新的试验设计。

SMA-001.

催化剂的探索性研究,SMA-001.(一项随机安慰剂对照交叉研究评价磷酸阿米法脒在3型脊髓性肌萎缩(SMA)患者中的安全性和有效性，满足Hammersmith功能运动量表(HFSME)的主要终点有统计学意义的差异。然而，在临床上，效果是有限的。次要终点没有统计学意义，尽管一些个人生活质量测量显示有统计学意义的积极变化。与Catalyst交谈过的主要意见领袖认为Firdapse^®如果有可能通过增强神经肌肉连接功能的逆行信号影响疾病进展，则需要显示较大的临床显著变化。在考虑了所有这些因素后，Catalyst得出结论，本研究中显示的适度结果不太可能导致疾病进展的充分改善，特别是考虑到目前已有三种已批准的疾病改善药物用于3型SMA，Catalyst已决定不再进一步追求SMA Type 3的适应症。

肯尼迪的疾病

此前，主要意见领袖曾提出，Firdapse可能对治疗肯尼迪病的症状(脊髓和球部肌肉萎缩)有效。然而，考虑到SMA试验的结果以及Firdapse在Kennedy病中缺乏靶向作用机制，Catalyst决定不再进一步研究这一适应症。

诉讼更新

In Catalyst’s appeal of the U.S. District Court’s decision in its suit challenging the Food and Drug Administration’s interpretation of Firdapse’ s orphan drug exclusivity under the Orphan Drug Act, the briefs have been filed, and Catalyst is currently awaiting either a schedule for oral arguments or a decision from the 11^th巡回上诉法院。如果安排口头辩论，预计在几个月内不会进行。

Catalyst此前宣布对Jacobus Pharmaceuticals Inc.和PANTHERx (Jacobus为Ruzurgi提供的唯一专业药物供应商)提起专利诉讼^®，正按预期进行。然而，这些类型的案件需要很长时间才能通过发现和其他方式发展审前活动所以预期可预见的未来没有试验日期。

3.

雷竞技最新版本对催化剂制药

催化剂制药是一家商业舞台生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，为具有罕见的衰弱，慢性神经肌肉和神经疾病，包括Lambert-eaton Myasthencic综合征（LEMS），抗麝香抗体阳性肌肌炎(MuSK-MG)以及其他神经和神经肌肉疾病。催化剂的新药申请Firdapse^®(amifampridine) 10 mg片剂，用于治疗成人LEMS，于2018年获得美国食品药品管理局(FDA)批准，Firdapse目前已在美国上市。此外，加拿大国家医疗监管机构——加拿大卫生部最近批准了Firdapse的使用^®(amifampridine)用于治疗加拿大的LEMS患者。

Firdapse目前正在临床试验中进行评估raybet雷竞技登录MuSK-MG并获得FDA重症肌无力孤儿药指定。

前瞻性陈述

此新闻稿包含前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致催化剂在未来期间的实际结果与预测结果不同。一个number of factors, including (i) whether Catalyst can retain a key executive with the qualifications and experience that Catalyst seeks to lead Catalyst’s efforts to source and develop new products and/or technologies, (ii) whether Catalyst’ planned efforts to source and acquire or在许可证中创新的，经过验证的技术平台和新的治疗类别的早期阶段计划将成功，（iii）催化剂是否在未来的期限内继续是有利可图的，（iv）催化剂是否能够成功扩大所治疗的鼠标患者的数量用firdapse.^®， (v) Catalyst是否计划开发长效氨法脒产品，并计划进一步评估Firdapse^®为了治疗MuSK-MG(vi) Catalyst是否上诉地方法院对FDA的诉讼决定，推翻对Ruzurgi的批准^®将成功，（vii）催化剂最近授予的专利提供的竞争的范围，（viii）催化剂年度报告中描述的那些因素10 - k该公司2019财年的业绩以及其向美国证券交易委员会(SEC)提交的其他文件可能会对Catalyst产生不利影响。Catalyst向SEC提交的文件副本可从SEC获取，也可在Catalyst的网站上找到，或应Catalyst的要求获取。Catalyst不承担任何更新本文中所包含信息的义务，该义务仅适用于本日期。

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