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Patrick J. Mcenany.
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官

Patrick J. McEnany,他一直担任Catalyst的首席执行官和董事(2002年1月公司成立以来)。2006年,他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月,他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年,在Royce并入Watson Pharmaceuticals, Inc.之后,他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc.的企业发展副总裁。从1993年到1997年,他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前任职于杰克逊纪念医院基金会的董事会。

患者和生物制药:对抗罕见疾病的可信赖伙伴raybet刀塔2

由Patrick J. Mcenany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂药物

在过去的几十年里,在对抗罕见疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年孤儿药物法案通过之前的10年里,只有不到10种罕见疾病药物获得了美国FDA的批准。raybet刀塔2从那时起,大约有400种罕见疾病的疗法被批准。2014年,罕见疾raybet刀塔2病占FDA批准的41种新药的40%以上,这是自孤儿药法案出台以来的最高数字。FDA继续在罕见疾病治疗的研究上投入巨资,通过孤儿产品资助计划,每年在临床试验上花费约1400万美元。raybet雷竞技登录raybet刀塔2

尽管取得了这些进展,但在美国7000多种已知罕见疾病中,仍有很大一部分没有治疗方法。raybet刀塔2因此,患有这种罕见疾病的3000多万美国人仍然承受着巨大的医疗和经济负担。这种疾病约占美国人口的十分之一,其中许多是儿童。显然,那些罕见疾病社区是一个很大程度上缺乏服务的人群,对可用治疗的巨大需求未得到满足。

制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系是缩小罕见疾病治疗差距的关键。根据国家罕见疾病组织(NORD)的资料,260多个专门的罕见疾病组织组成了其患者宣传网络。罕见病日,由欧洲罕见病组织raybet刀塔2
(Eurodis)于2008年并于一年后由NORD推出,每年会变大,因为多元化的倡导者和制药公司赞助商的继续参与。他们对改善患者护理的相互承诺是稀土教育和研究中的协作创新的基础。

一个共同的任务

患者倡导者是热情的,知识渊博的活动分子,在医学界,政策制定者和政府监管机构中提出疾病意识。患者倡导在通过孤儿药物法案方面发挥着关键作用,并继续努力三十年后导致了21次2016年的世纪治愈法案。许多罕见病倡导者充当“患者大使”,与社区中的其他患者联系,分享他们的日常生活和治疗经验。许多倡导者自愿参加可能有严重副作用的实验性治疗的临床试验,raybet雷竞技登录或参加可能没有接受积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险,以便让其他人受益。

就生物制药公司而言,它们提供财政和科学资源,推动创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺超出了研究范畴,延伸到为病人辩护。制药公司经常聘请自己的患者大使,他们就关键决策和流程提供建议,以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求,并确保有足够的渠道获得安全有效的药物。也有一些促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。raybet刀塔22015年,美国遗传血管水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺提供共计460万美元,在加州大学圣地亚哥分校建立美国HAEA血管水肿中心。该机构为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理,这是一种罕见的衰弱性肿胀疾病,可影响任何年龄的人,但通常表现在儿童。

在Catalyst Pharmaceuticals,我们积极寻求与罕见疾病组织的合作伙伴关系。例如,我们给全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一项教育拨款,这样他们就可以为Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者建立一个网站。LEMS是一种罕见的神经和神经肌肉疾病,会损害患者的生活质量,包括身体和情感。该赠款还支持当地的“聚会”活动,为LEMS患者、护理人员、倡导者和医学专家提供一个论坛,以交流实用信息并讨论研究、教育和临床护理的优先事项。

倡导的课程

预计未来几年将在未来几年变得更加强大的制药行业组织伙伴关系。尽管如此,存在一些挑战正在测试这种关系。尽管Pharma将患者融入患者的努力,但在临床试验和药物开发中,仍有一些人认为,Pharma与患者的利润更多。raybet雷竞技登录另一个挑战是保持合作与独立之间的微妙平衡;行业必须记得始终作为患者倡导者的资源,而不会过分侵扰或有影响力。公司可以参考患者外展和订婚的行业指南,这些指南出版生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织的互动指导原则美国药物研究和制造商(Phrma)与患者群体的相互作用原则

向前迈进了,有几种方法可以展示支持稀有疾病群落的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系,我们可以作为稀有疾病患者和医疗保健专业人员之间的信息交流的导管,了解未满足的医疗需求和本社区的独特挑战。我们可以安排护理服务,以教育患者在施用药物和管理雷竞技s8竞猜副作用。我们可以为稀土倡导群体提供教育资源,并为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些举措,关键是利益相关者团体公开沟通其角色,期望和目标。

在不断演变的景观中建立关系

当我们着眼于患者倡导的下一波浪潮时,制药公司和患者组织有一个巨大的机会来完成我们赋予罕见疾病患者权利的共同使命。raybet刀塔2我们是长期科学投资的合作伙伴,我们之间的建设性关系可以真正改善罕见病患者及其亲人的生活。随着生物制药行业继续与领导抗击罕见疾病的倡导者进行接触和合作,保持患者的健康是我们努力的核心,这是至关重要的。raybet刀塔2

来源:生命科学领袖

史蒂芬·r·米勒
首席运营官和首席科学官

史蒂文·米勒,博士,负责催化剂的产品开发计划,包括化学和制造控制,质量体系,合同运营和发展规划的各个方面。Miller博士在2007年加入催化剂的制药和医疗行业拥有25年的经验。最近他曾管理Catalyst的CPP-115和催化剂最新药物,Fundapse的许可证®,并通过各种临床前和临床开发研究采取这些产品。米勒博士以前曾担任Watson Pharmaceuticals的研发业务执行董事,并担任Royce Laboratories的研究和产品开发副总裁;他还在Baxter Diagnostics管理医疗器械开发集团,并作为美国食品和药物管理局的分析化学家工作。米勒博士在迈阿密大学的物理有机化学中获得了他的博士学位;他的作品已在众多技术和专业的期刊上发表,包括分析化学杂志,美国化学学会杂志,药物化学杂志,化学通讯。

艾丽西亚格兰德
副总裁,首席财务官和司库

Alicia Grande,注册会计师,注册会计师,2011年12月被任命为Catalyst的副总裁、首席财务官和司库,2007年加入公司,担任公司财务总监和首席会计官。在此之前,她曾担任The Hackett Group, Inc.(当时称为Answerthink, Inc.)的高级财务总监,负责所有外部和SEC财务报告,并担任该公司的萨班斯-奥克斯利法案合规团队的负责人。在此之前,她曾在多个公共会计师事务所工作超过10年,包括Arthur Andersen, LLP。她获得雪城大学(Syracuse University)会计和金融专业的工商管理学士学位,以及佛罗里达国际大学(Florida International University)的会计硕士学位。

加里Ingenito
首席医疗官

Gary Ingenito,医学博士,于2015年7月加入Catalyst,担任首席医疗官。他在制药开发领域拥有超过25年的知识和经验:包括药物、生物制剂和组合产品。在此期间,他在制药公司和合同研究组织担任临床研究、监管、药物安全和医疗事务的执行职责。Ingenito博士最初加入山德士制药(Sandoz Pharmaceuticals)的神经内分泌组,并发展成为医疗事务主管。他在大冢制药(Otsuka Pharmaceuticals)工作了8年,负责监督抗感染、心血管和中枢神经系统产品的批准。他曾担任Corning-Besselaar、Angiotech Pharmaceuticals、Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim Pharmaceuticals的职位。他在Johns Hopkins University获得文学学士学位,在Jefferson medical College获得医学学位,在Thomas Jefferson University获得哲学博士学位。他在迈阿密大学杰克逊纪念医院(University of Miami, Jackson Memorial Hospital)完成了神经学研究生住院实习。

Brian Elsbernd.
首席法律和合规官

Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst,作为法律和合规的高级副总裁,并于2018年12月晋升为首席法律和合规官员。在加入催化剂之前,Elsbernd先生在Mallinckrodt制药公司的美国医疗保健符合性高级总监,一个成长美国专业制药业务。从成立开始,他领导了他们的医疗保健合规和商业道德计划,同时也管理多个其他法律和业务职能。此前,Elsbernd先生在Proskauer Rose LLP担任其卫生保健惯例集团,在其卫生保健服务提供者,在全国范围内代表与监管和行政法,交易事项,诉讼和报销问题有关的事项。Elsbernd先生从圣路易斯大学法学院和伊利诺伊大学获得了法律学位。

杰夫·德尔卡门
首席商务官

Jeff Del Carmen于2018年8月加入Catalyst,担任销售和营销高级副总裁,并于2020年6月晋升为首席商务官。Del Carmen先生拥有超过22年的制药经验,包括神经病学孤儿病领域的众多商业领导职位。最近,Del Carmen先生担任Paragon Biosciences的业务发展副总裁,专注于孤儿神经病学疾病的业务发展。在加入Paragon之前,他是Marathon Pharmaceuticals罕见疾病营销的高级总监。此前,Del Carmen先生曾担任Insys Therapeutics的销售副总裁(2016年1月至2016年7月),以及Lundbeck的运动障碍国家销售总监和神经病学区域业务总监。他还在Abbott Laboratories担任过许多销售和营销职位,并不断被提拔。他持有the University of Dayton的经济学学士学位和the University of Wisconsin-Madison的行政工商管理硕士学位。

斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁

Stanley Iyadurai,医学博士,博士于2018年8月加入Catalyst,担任临床开发副总裁。Iyadurai博士在Catalyst拥有广泛的临床研究背景和神经肌肉疾病方面的专业知识。最近,Iyadurai博士在CSL Behring担任临床研究和开发的全球临床项目主任,负责管理/指导全球神经学/免疫学晚期研究。此前,Iyadurai博士是俄亥俄州立大学神经肌肉医学部、全美儿童医院神经内科和儿科神经内科的全职教员,以及圣路易斯大学神经内科、儿科和病理学的全职教员,在那里他专注于神经肌肉疾病。Iyadurai博士还担任俄亥俄州立大学(Ohio State University)神经肌肉遗传学诊所(Neuromuscular Genetics Clinic)主任。Iyadurai博士拥有临床研究和临床试验经验,作为40多个临床试验的首席研究员或亚研究员之一,并在同行评审的期刊上发表了多篇研究文章。raybet雷竞技登录Iyadurai博士获得明尼苏达大学(University of Minnesota)的医学博士和博士学位。

倡导的课程


生物指导与患者倡导组织互动的原则

关于与患者组织相互作用的PhRMA原则