Amifampridine

一个重要的里程碑

目前,阿米非普利丁是唯一一种循证的、fda批准的治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征成人患者的药物(氨基酸)。欧洲药品管理局(EMA)也批准了阿米非普利丁用于治疗LEMS,欧洲神经学会联合会推荐阿米非普利丁作为LEMS患者的一线治疗药物。Amifampridine已经被FDA授予“孤儿药指定”用于治疗患有重症肌无力。阿米福普利丁用于治疗脊髓性肌萎缩症的研究正在进行中(SMA)

Catalyst已经开始临床开发一种稳定的amifampridine盐基化合物,以便为患者提供一种经过充分研究的稳定产品。这种新配方允许在室温下储存和运输,并将使用良好生产规范(GMP)生产。

现在,您的成年患者患有lems的处方疗法。

历史

2012年10月,Catalyst宣布与生物制药公司(BioMarin Pharmaceuticals, Inc.)进行战略合作,其中包括amifampridine的北美授权,并负责其临床开发项目。Amifampridine以前曾被欧洲联盟(EU)指定为孤儿药品,并已在欧洲委员会(EC)销售用于治疗lems.自2010年以来。

支持阿米非普利丁治疗多发性硬化患者的临床疗效lems.在几项发表的随机、双盲、安慰剂对照研究和两项双盲研究中均有记录lems.。随机对照研究的数据表明,通过一系列独立的神经功能测量,包括定量重症肌无力(QMG)评分和复合肌肉动作电位(CMAP),在统计学上有显著的改善,这已被证明与临床相关的患者lems.

迄今为止,阿米非普利丁是唯一一种循证的、fda批准的治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)成人患者的药物。

出版物

有关阿米非普利丁的更多信息,请从以下临床出版物和评论列表中选择。

Oh SJ和Sieb JP。Amifampridine作为Lambert-Eaton肌无力综合征首选药物的最新进展。美国神经学。2014;10(2):I-VII去出版
[14]吴建平,张建平,张建平,等。Amifampridine磷酸(Firdapse®)在lems的3阶段临床试验中是有效和安全的。肌肉神经。53 2016;(5): 717 - 725。去出版
林德华,张国华,张国华。3,4-二氨基吡啶(amifampridine)治疗兰贝特-伊顿肌无力综合征的临床疗效观察。专家对孤儿药物进行评价。2014;2(3): 293 - 300。去出版
[14]张文华,张国华。氨基吡啶在神经系统疾病中的应用。北京:科学出版社,2002。Neuropharmacol。2012;35(4): 191 - 200。去出版
Harms L, Sieb j, Williams AE,等。Lambert Eaton肌无力综合征患者的长期病史、临床症状、健康状况和医疗保健利用:德国一项患者访谈调查的结果。J医疗经济学。2012;15(3): 1 - 10。去出版
Green DM, Jones AC, Brain KR.复合口服3,4-二氨基吡啶产品中活性物质含量的变异性。J临床用药。2012;37:53-7。去出版
兰伯特-伊顿肌无力综合征治疗选择的最新进展:着重于阿米非普利的使用Neuropsychiatr说请客。2011年,7(1):341 - 349。去出版
目前兰伯特-伊顿肌无力综合征的治疗:发展3,4-二氨基吡啶磷酸盐作为一线对症治疗。我的意见是。2010;26(6): 1363 - 75。去出版
Raust JA, Goulay-Dufay S, Le Hoang MD,等。离子化和非离子化3,4-二氨基吡啶的稳定性研究:降解途径和降解产物化学结构的假设。J Pharm Biomed肛门。2007;43(1): 83 - 8。去出版