一个重要的里程碑
目前，Amifampridine是唯一的循证FDA批准的成人患者患者患者患者患者患有兰伯特 - 伊顿骨髓综合征（lems）。欧洲药物局（EMA）还批准了Amifampridine在治疗lems，欧洲神经系统联合会建议Amifampridine作为lems患者的一线治疗。通过FDA授予“孤儿药物指标”，用于治疗患者myasthenia gravis.。在治疗脊髓肌萎缩患者时，持续的氨氨植物持续的调查计划（SMA）。
催化剂已经培养了稳定的含氨氨水氨氨酸基础化合物的培养形式的临床开发，以便为患者提供良好的研究和一致的产品。这种新型配方允许在室温下储存和运输，并将使用良好的制造实践（GMP）生产。
历史
2012年10月，Catalyst宣布与Biomarin Pharmaceuticals，Inc。的战略合作，其中包括北美权利的许可证对Amifampridine和临床发展计划的责任。Amifampridine先前已由欧盟（欧盟）接受了孤儿药品指定，并在欧洲委员会（EC）销售了治疗lems.自2010年以来。
支持氨基氨酰胺治疗患者的临床疗效lems.已在几种公布的随机，双盲，安慰剂对照研究和两次双盲研究中记录在患者中lems.。来自随机对照研究的数据显示出统计上显着的神经功能措施的统计学改善，包括定量肌肌肌肌肌瘤（QMG）评分和复合肌动作电位（CMAP），这些肌肉作用潜力（CMAP）已经证明在患者中临床相关lems.。
迄今为止，Amifampridine是唯一的循证，FDA批准的成人患者患者患者患者患有兰伯特 - 伊顿骨髓综合征（LEMS）。
出版物
有关Amifampridine的更多信息，请选择以下临床出版物清单和以下评论。
哦，sj和sieb jp。在兰伯特 - 伊顿骨髓综合征中的氨化米普啶更新作为一种选择药物。美国神经学。2014;10（2）：I-VII去出版物
OH SJ，Shcherbakova N，Kostera-Pruszczyk A等。氨胺普利啶磷酸盐（Firdapse®）在lems的3阶段临床试验中是有效和安全的。肌肉神经。2016; 53（5）：717-725。去出版物
Lindquist S，Stangel M. 3,4-二氨基吡啶（AmifAmpridine）用于治疗Lambert-eaton yeasthenic综合征。专家看孤独的药物。2014;2（3）：293-300。去出版物
Sedehizadeh S，Keogh M，Maddison P.在神经障碍中使用氨基吡啶。Clin Neuropharmacol。2012;35（4）：191-200。去出版物
伤害L，Sieb JP，Williams Ae，等。长期疾病史，临床症状，健康状况和医疗利用患者患有兰伯特伊顿骨髓综合征：德国患者面试调查结果。J Med Econ。2012;15（3）：1-10。去出版物
绿色dm，琼斯ac，大脑kr。配混口服3,4-二氨基吡啶产物中活性药物的含量变异性。J Clin Pharm Ther。2012;37：53-7。去出版物
Lindquist S和Stangel M. Lambert-eaton Myasthenic综合征的治疗方案更新：专注于使用氨基氨酰胺神经精神病症治疗。2011; 7（1）：341-349。去出版物
Quartel A，Turbeville S，Lounsbury D. Lambert-eaton的目前疗法Myasthenic综合征：3,4-二氨基吡啶磷酸盐作为一线症状治疗的发展。Curr Med Res opp。2010;26（6）：1363-75。去出版物
Raust Ja，Goulay-Dufaës，Le Hoang Md，等。离电离和非电离3,4-二氨基吡啶的稳定性研究：降解途径假设和降解产物的化学结构。J pharm biomed肛门。2007;43（1）：83-8。去出版物
OH SJ，Shcherbakova N，Kostera-Pruszczyk A等。氨胺普利啶磷酸盐（Firdapse®）在lems的3阶段临床试验中是有效和安全的。肌肉神经。2016; 53（5）：717-725。去出版物
Lindquist S，Stangel M. 3,4-二氨基吡啶（AmifAmpridine）用于治疗Lambert-eaton yeasthenic综合征。专家看孤独的药物。2014;2（3）：293-300。去出版物
Sedehizadeh S，Keogh M，Maddison P.在神经障碍中使用氨基吡啶。Clin Neuropharmacol。2012;35（4）：191-200。去出版物
伤害L，Sieb JP，Williams Ae，等。长期疾病史，临床症状，健康状况和医疗利用患者患有兰伯特伊顿骨髓综合征：德国患者面试调查结果。J Med Econ。2012;15（3）：1-10。去出版物
绿色dm，琼斯ac，大脑kr。配混口服3,4-二氨基吡啶产物中活性药物的含量变异性。J Clin Pharm Ther。2012;37：53-7。去出版物
Lindquist S和Stangel M. Lambert-eaton Myasthenic综合征的治疗方案更新：专注于使用氨基氨酰胺神经精神病症治疗。2011; 7（1）：341-349。去出版物
Quartel A，Turbeville S，Lounsbury D. Lambert-eaton的目前疗法Myasthenic综合征：3,4-二氨基吡啶磷酸盐作为一线症状治疗的发展。Curr Med Res opp。2010;26（6）：1363-75。去出版物
Raust Ja，Goulay-Dufaës，Le Hoang Md，等。离电离和非电离3,4-二氨基吡啶的稳定性研究：降解途径假设和降解产物的化学结构。J pharm biomed肛门。2007;43（1）：83-8。去出版物