Amifampridine

一个重要的里程碑

目前,amifampridine是唯一的证据为基础,FDA批准用于治疗成人患者的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征(LEMS)。欧洲药品管理局(EMA)也已批准amifampridine在LEMS的治疗,以及欧洲联盟神经病学学会建议amifampridine作为一线治疗患者的LEMS。Amifampridine先后被授予“孤儿药”被FDA批准用于治疗的患者重症肌无力。有一个持续的研究性计划amifampridine在脊髓性肌萎缩症治疗(SMA)

催化剂进行的amifampridine基化合物的稳定盐形式的临床发展,为患者提供访问,研究清楚和一致的产品。这种新颖的配方允许储存和运输在室温下,将使用的良好生产规范(GMP)来制造。

现在有一种针对患有LEMS的成年患者的处方治疗方法。

历史

在2012年10月,催化剂宣布与BioMarin公司制药公司,其中包括在牌的北美权利amifampridine和临床开发计划责任的战略合作。Amifampridine通过了欧盟(EU)先前接收孤儿药品名称,并已在欧洲委员会(EC)用于治疗市场氨基酸自2010年以来。

支持临床疗效amifampridine对患者的治疗氨基酸已被记录在数个公开发表的随机,双盲,安慰剂对照研究和两个双盲研究,患者主动与比较氨基酸。数据从随机对照研究证明跨多个神经功能的自主措施,包括定量重症肌无力(QMG)评分和复合肌肉动作电位(CMAP),已被证明是患者的临床相关统计显著改善氨基酸

迄今为止,amifampridine是针对成年患者的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征(LEMS)的唯一证据为基础的,FDA批准的治疗。

出版物

有关amifampridine的更多信息,请从临床出版物和下面的评论列表中进行选择。

哦,SJ和紫杉JP。在Amifampridine更新作为首选的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征的药物。美国神经病学。2014;10 (2): i-vii转到发布
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