一个重要的里程碑
目前，amifampridine是唯一的证据为基础，FDA批准用于治疗成人患者的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS）。欧洲药品管理局（EMA）也已批准amifampridine在LEMS的治疗，以及欧洲联盟神经病学学会建议amifampridine作为一线治疗患者的LEMS。Amifampridine先后被授予“孤儿药”被FDA批准用于治疗的患者重症肌无力。有一个持续的研究性计划amifampridine在脊髓性肌萎缩症治疗（SMA）。
催化剂进行的amifampridine基化合物的稳定盐形式的临床发展，为患者提供访问，研究清楚和一致的产品。这种新颖的配方允许储存和运输在室温下，将使用的良好生产规范（GMP）来制造。
历史
在2012年10月，催化剂宣布与BioMarin公司制药公司，其中包括在牌的北美权利amifampridine和临床开发计划责任的战略合作。Amifampridine通过了欧盟（EU）先前接收孤儿药品名称，并已在欧洲委员会（EC）用于治疗市场氨基酸自2010年以来。
支持临床疗效amifampridine对患者的治疗氨基酸已被记录在数个公开发表的随机，双盲，安慰剂对照研究和两个双盲研究，患者主动与比较氨基酸。数据从随机对照研究证明跨多个神经功能的自主措施，包括定量重症肌无力（QMG）评分和复合肌肉动作电位（CMAP），已被证明是患者的临床相关统计显著改善氨基酸。
迄今为止，amifampridine是针对成年患者的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS）的唯一证据为基础的，FDA批准的治疗。
出版物
有关amifampridine的更多信息，请从临床出版物和下面的评论列表中进行选择。
哦，SJ和紫杉JP。在Amifampridine更新作为首选的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征的药物。美国神经病学。2014;10 (2): i-vii转到发布
哦SJ，Shcherbakova N，Kostera-Pruszczyk A，等人。Amifampridine磷酸盐（Firdapse®)在LEMS的3期临床试验中是有效和安全的。肌肉神经。2016; 53（5）：717-725。转到发布
林德基斯特S，斯坦格尔M. 3,4-二氨基吡啶（amifampridine）为朗伯 - 伊顿肌无力综合征的治疗。专家OPIN Orph药物。2014;2（3）：293-300。转到发布
Sedehizadeh S，Keogh的男，麦迪逊P.使用在神经障碍氨基吡啶的。临床Neuropharmacol。2012;35（4）：191-200。转到发布
危害L，紫杉JP，威廉姆斯AE，等人。长期的疾病史，临床症状，健康状况，并在距离Lambert Eaton肌无力综合征患者的医疗保健利用率：在德国病人的采访调查的结果。军医经济舱。2012;15（3）：1-10。转到发布
绿色DM，琼斯交流，脑KR。在复合口服3,4-二氨基吡啶产品的活性药物物质的含量变化。Ĵ临床医药疗法。2012;37：53-7。转到发布
林奎斯特S和斯坦格尔M.更新对兰伯特 - 伊顿肌无力综合征治疗方案：注重使用amifampridine的Neuropsychiatr派息治疗。2011; 7（1）：341-349。转到发布
Quartel A，Turbeville S，Lounsbury D.当前治疗兰伯特 - 伊顿肌无力综合征：3,4-二氨基吡啶磷酸盐的发展作为一线对症治疗。CURR医学水库奥平。2010;26（6）：1363至1375年。转到发布
Raust JA，Goulay-DufaÿS，乐晃MD，等。电离和非电离3,4-二氨基吡啶的稳定性研究：降解途径和降解产物的化学结构的假说。的J Pharm生物医学分析。2007;43（1）：83-8。转到发布
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