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催化剂具有广泛的临床用途发展项目在不同的发展阶段。催化剂的核心使命发展项目是促进治疗罕见、衰弱的神经肌肉和神经疾病患者的前景。

治疗集中区域

兰伯特-伊顿肌无力综合征

Catalyst公司已经完成了两项磷酸阿米福啶治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征的第三阶段试验(氨基酸)。两项随机试验都获得了积极的、具有统计学意义的数据,2018年Catalyst将提交用于治疗的阿米非普利丁磷酸盐的NDA
表示“状态”的氨基酸。FDA已经将阿米非普利丁磷酸指定为“突破性疗法指定”和“孤儿药指定”氨基酸
有关1氨基酸的审判中,点击这里或者去clinicaltrials.gov。
更多关于2nd氨基酸的审判中,点击这里或者去clinicaltrials.gov。

肌肉特异性受体酪氨酸激酶重症肌无力(MuSK-MG)

2018年,Catalyst正在招募患者参加一项3期临床试验,以评估阿米非普利丁(amifampridine phosphate)在治疗糖尿病的有效性和安全性MuSK-MG。麝香试验的主要疗效终点将是阿米福必定可能帮助改善麝香- mg患者的日常活动的程度,通过与安慰剂相比改善MG-ADL评分来衡量。美国食品药品监督管理局已将磷酸阿米福啶指定为孤儿药MuSK-MG。想了解更多关于审判的信息,请clinicaltrials.gov。

MG-ADL=重症肌无力的日常生活活动。