成功的路线图

临床发展项目及其他

自从Catalyst于2012年宣布与BioMarin Pharmaceuticals的战略合作并获得了amifampridine的北美授权以来,我们在实现公司使命方面取得了巨大的进步。我们的临床研究涉及阿米福普利治疗的有效性和安全性兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)产生了积极的,统计上显著的结果。迄今为止,阿米福普利是唯一一种循证、fda批准的兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)成人患者治疗药物。我们对这种化合物寄予厚望。

我们的临床开发项目在2018年继续增长,我们在重症肌无力患者中启动了amifampridine的大型三期试验,特别关注一个亚组,称为肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK-MG),在一项小型概念验证研究中得到了正面的顶线数据。2018年启动的另一个临床开发项目将调查该药物在患有乳腺癌的患者中的使用脊肌萎缩症(SMA)。其他可能的适应症还有待探讨。

美国FDA批准了Firdapse®(阿尼福普利)片用于成人兰伯特-伊顿肌无力综合征(氨基酸),并于2019年初开始商业启动。

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