成功的路线图

临床发展项目等

自2012年Catalyst宣布与生物医药公司(BioMarin Pharmaceuticals)进行战略合作并获得amifampridine的北美配售权以来,我们在实现公司使命方面取得了巨大进展。我们的临床研究涉及阿米福普利丁治疗的有效性和安全性兰伯特-伊顿肌无力综合征都产生了积极的,具有统计学意义的结果。迄今为止,阿米非普利丁是唯一一种循证的、fda批准的治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)成人患者的药物。我们对这种化合物有很大的期望。

我们的临床开发项目继续增长。2018年,我们在重症肌无力患者中启动了amifampridine的大型3期临床试验,特别关注一个亚组,称为肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK-MG),在一个小的概念验证研究的正面数据之后。2018年启动的另一个临床开发项目将调查该药物在患有脊髓性肌萎缩症。阿米福普利丁的其他可能适应症有待研究。

美国食品药品管理局批准了Firdapse®{阿尼法普利定)成人兰伯特-伊顿肌无力综合征(氨基酸) 2018年11月28日,Catalyst于2019年初开始商业投放。

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