麝香镁

临床背景

Myasthenia Gravis(Mg)是一种罕见的,衰弱,获得的神经肌肉交叉点(NMJ)的自身免疫疾病,由神经肌肉传播失败引起的,这是由自身抗体(ABS)与参与在NMJ中的信号传导中的蛋白质的结合产生的。受影响的主要蛋白质是乙酰胆碱受体(ACHR)和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(麝香)。Myasthenia Gravis在骨骼肌的弱点和疲劳性的特征,受影响患者的疾病严重程度不同。特别是麝香麝香,特别是疾病的子类,其特征在于女性的优势,比其他Mg亚类,突出的挥发杆受累,更严重的临床状况和巨大抵抗治疗。1-3

估计Musk-Mg估计占MG患者的8%,其呈现可以从轻度到严重分组3,4.

  • 轻度:患者可能会增加一般性肌肉弱点;否则,它与ACHR-MG无法区分
  • 中等:患者颈部,肩膀和呼吸肌肉无力增加
  • 严重:患者患有普遍的泡杆弱点和频繁的迈阿西氏危机

虽然许多患有麝香-MG患者用抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂治疗,但它们对这种治疗不响应良好。因此,Musk-Mg患者可能继续具有标记的广义弱点和挥发迹标志。在这些患者中,寻找靶向疾病的不同病理物理学方面的替代治疗策略是一种医疗需求。1,2

在musk-mg中的amifampridine

催化剂将患者注册到第3期试验中amifampridine.,神经元钾通道阻滞剂,用于治疗麝香阳性肌肌瘤(Musk-Mg)。

麝香试验(MSK-002)

麝香试用是一个第3阶段,随机,双盲,安慰剂控制,并联研究评估安全性,耐受性和功效amifampridine.在Musk-Mg患者中以及ACHR-MG的患者的小样本。

功效措施

主:

  • 从基线(第0天)到第10天的MG-ADL得分*更改

二次:

  • QMG分数的变化从基线(第0天)到第10天

安全评估

在整个试验和开放标签扩展期间监测患者安全性

学习规划

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qmg =定量myasthenia gravis;ACHR =乙酰胆碱受体;Mg =肌肌肌瘤;Mg-Adl = Myasthenia Gravis日常生活的活动

  • 日常生活(MG-ADL)型材的肌无力活动是8件患者报告的规模,以评估MG症状及其对日常活动的影响;它已被验证并显示与QMG分数相关。MG-ADL强烈地与较新的验证的MG结果测量(MGC和MGQOL15)相关。MG-ADL的2分改善表明临床改善。
  • QMG测试是使用13评估的医生额定试验,包括面部强度,吞咽,握力强度和肢体可以保持在伸出位置的持续时间。13项中的每一个都被评分为0(无)到3(严重)。总分可以从0到39. QMG总分比与LEMS的恶化症状相关。

参考文献:

  1. Pasnoor M,Wolfe Gi,Nations S,等。麝香抗体阳性MyAsthenia gravis的临床发现:美国经验。肌肉神经。2010; 41(3):370-374。
  2. El-Salem K,Yassin A,Al-Hayk K.等。治疗麝香相关的肌肌肌瘤。Curr治疗选择神经酚。2014; 16:283。
  3. Koneczny I,Coossin J,Vincent A.肌肉特异性酪氨酸激酶(麝香)和麝香Myasthenia的谜团的作用。j anat。2014; 224(1):29-35。
  4. Sieb J.P. Myasthenia Gravis:临床医生的更新。Clin Exp Immunol。2014; 175(3):408-418

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