董事会

Patrick J. Mcenany.
联合创始人,主席,总裁兼首席执行官

Patrick J. Mcenany于2002年1月的形成以来,帕特里克J. Mcenany一直是首席执行官和催化剂董事。2006年,他成为主席,总裁兼首席执行官。从1991年到1997年4月,Mcenany先生担任Royce Laboratories,Inc。的首席执行官,1997年至1998年,经过罗伊斯·制药公司,麦肯尼先生担任全资总统。Royce Laboratories Subsiad和Watson Pharmaceuticals,Inc。的企业发展副校长从1993年到1997年,他还担任全国药品制造商协会副主席。他目前为杰克逊纪念医院基金会董事会担任董事会。

患者和生物野蛮:可信赖的伴侣在抗稀有疾病中raybet刀塔2

作者:Patrick J. McEnany
联合创始人,主席,总裁兼首席执行官
催化剂药物

在过去几十年中,在抗稀有疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年在孤儿药物孤立药法发布之前的10年中,美国FDA批准了少于10种罕见疾病的药物。raybet刀塔2从那时起,估计的400个稀有疾病疗法得到了批准。2014年,罕见疾raybet刀塔2病占FDA批准的41名新药物中的40%以上 - 由于侧面引入了孤儿药法案的最高数量。FDA继续在稀有疾病治疗的研究中投入大量投资,通过孤儿产品补助计划每年花费约1400万美元。raybet雷竞技登录raybet刀塔2

尽管这一进展,但仍然没有治疗在美国超过7,000名已知的罕见疾病和条件下的巨大比例。raybet刀塔2因此,超过3000万美国人受到稀有疾病的3000多万分之一的美国人 - 大约10人,其中许多孩子仍然是一个重要的医学和经济负担。显然,稀有疾病社区中的人是一个很大程度上的人口,在现有疗法中有巨大的未满足需求。

制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系是缩小罕见疾病治疗差距的关键。根据国家罕见疾病组织(NORD)的资料,260多个专门的罕见疾病组织组成了其患者宣传网络。罕见病日,由欧洲稀有疾病组织raybet刀塔2
(EURODIS),并在一年后由NORD启动,由于不断有各种倡导者和制药公司赞助商的参与,每年都在扩大。他们对改善患者护理的共同承诺是罕见病教育和研究领域的合作创新的基础。

共享任务

患者倡导者是充满热情、知识渊博的积极分子,他们提高医学界、决策者和政府监管机构的疾病意识。患者倡导在孤儿药物法案的通过中发挥了关键作用,30多年后的持续努力导致了21英石世纪治疗法案于2016年。许多稀有疾病倡导者作为“患者大使”,与社区中的其他患者联系起来,分享日常生活和治疗疾病的经验。许多倡导志愿者对调查治疗的临床试验,具有潜在的严重副作用,raybet雷竞技登录或者注册安慰剂对照研究,其中它们可能可能无法接受活跃治疗。这些勇敢的个人愿意采取巨大的风险,以便其他人可能会受益。

为他们,生物制药公司提供了促进了创新稀有疾病疗法的财务和科学资源。但他们的承诺超越了研究,延伸到患者倡导。公司定期参与自己的患者大使,他就可以在药物和临床试验期间纳入关键决策和流程,以确保患者的需求,并有足够的进入安全有效的药物。还有行业倡导伙伴关系的例子,用于提高稀有疾病的研究和治疗。raybet刀塔22015年,美国遗传性血统EDEMA协会(HAEA)和四个企业合作伙伴共承诺460万美元,以在UC SAN DIEGO的US Haea血统密德米中心开始。这位熟练的机构为遗传性血统(HAE)的人提供全面的医疗,这是一种罕见的,令人衰弱的肿胀障碍,可以影响任何年龄的人,但通常在儿童中表现出来。

在催化剂制药,我们积极寻求与罕见疾病组织的工作合作伙伴关系。For example, we gave an educational grant to Global Genes, a leading rare disease advocacy group, so they could start a web site for people with Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS), a rare neurological and neuromuscular disease that can impair patients’ quality of life, both physically and emotionally. The grant also supported local “meetup” events which offer a forum for LEMS patients, caregivers, advocates, and medical experts to exchange practical information and discuss priorities for research, education, and clinical care.

课程倡导

制药行业与患者组织的合作有望在未来几年变得更加强大。不过,美中关系仍面临着一些挑战。尽管制药公司越来越多地将患者倡导者的声音纳入临床试验和药物开发,但仍有一些人认为,制药公司更关心的是利润,而不是患者。raybet雷竞技登录另一个挑战是保持协作与独立之间的微妙平衡;行业必须记住,始终作为病人倡导者的资源,而不过分干涉或影响。公司可以参考行业指南,以扩大患者的接触和参与,这是在生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织的互动指导原则美国药物研究和制造商(Phrma)与患者群体的相互作用原则

向前迈进了,有几种方法可以展示支持稀有疾病群落的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系,我们可以作为稀有疾病患者和医疗保健专业人员之间的信息交流的导管,了解未满足的医疗需求和本社区的独特挑战。我们可以安排护理服务,以教育患者在施用药物和管理雷竞技s8竞猜副作用。我们可以为稀土倡导群体提供教育资源,并为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些举措,关键是利益相关者团体公开沟通其角色,期望和目标。

在不断发展的景观中建立关系

当我们着眼于患者倡导的下一波浪潮时,制药公司和患者组织有一个巨大的机会来完成我们赋予罕见疾病患者权利的共同使命。raybet刀塔2我们是长期科学投资的合作伙伴,我们之间的建设性关系可以真正改善罕见病患者及其亲人的生活。随着生物制药行业继续与领导抗击罕见疾病的倡导者进行接触和合作,保持患者的健康是我们努力的核心,这是至关重要的。raybet刀塔2

资料来源:生命科学领袖

菲利普·h·科埃略

Philip H. Coelho,Thermogry Corp.的创始人和首席技术官(CTO)是一名工程师和发明家,是在加州大学戴维斯教育的工程师和发明家,在那里他专门从事热力学和机器设计。他拥有40多项与细胞选择,细胞冷冻保存,细胞洗涤,自动低温冷冻和细胞储存的40多项专利,并从血液中收获凝血蛋白。作为Reporthesis Corp.的创始人,Coelho先生的主席和首席执行官开发了Thermolline超快速血液等离子体冷冻柜和龙头;用于从外科患者血液中制备纤维蛋白密封剂的冷冻膜自动化系统;用于控制速率冷冻和低温归档单位的生物学机器人系统源自胎盘/脐带血的造血茎和祖细胞(HSPCs);和自动压缩系统,自动将Hspcs从脐带血中收获到25毫升双隔室冷冻袋中。生物经济和自动压缩系统已经在脐带血处理和全球银行业务中建立了最高质量的GMP标准。Coelho先生于2007年8月退休。2009年,Coelho先生联合成立了Syngen Inc.,并开始开发可编程系统,提高纯化茎,祖细胞和免疫细胞的分离和捕获的速度和效率居住在外围或胎盘/脐带血内,骨髓抽吸和白皂孢子术。2017年7月,Syngen与Thermogrise Corp,现在是CESCA治疗学的子公司,Coelho先生接受了CTO在合并公司的立场。 He is now leading the development of CAR-TXpress, an automated method of manufacturing therapeutic doses of CAR T-cells in a functionally closed cell processing system. Mr. Coelho has been a member of the Catalyst Board of Directors since October 2002.

理查德•戴利

Richard J. Daly,他于2015年2月加入Catalyst董事会。他目前担任BeyondSpring Inc.(一家全球临床阶段生物制药公司,开发创新免疫肿瘤学癌症疗法)的首席运营官。此前,他曾担任Neuralstem, Inc.的董事长兼首席执行官(2016年以来)。直到2014年10月,他担任AstraZeneca美国糖尿病的总裁,在那里他领导12亿美元,3000名员工的部门的所有商业和医疗计划和目标,包括成功推出一种孤儿/罕见疾病药物,Myalept,用于脂代谢障碍。从2011年到2013年,他担任Sagepath Partners(一家提供制药行业外包商业服务的公司)的联合创始人和投资者。从2008年到2011年,他受雇于Takeda N.A, Takeda Pharmaceuticals的北美子公司,首先担任整合副总裁,领导一个6500人的商业/研发合并TAP Pharmaceuticals和Takeda N.A,然后担任Takeda N.A的执行副总裁。对美洲的所有企业负有商业责任。从2006年到2008年,他担任TAP Pharmaceuticals (Takeda Pharmaceuticals和Abbott Labs之间的合资企业)的商业战略副总裁。1998年,他是Takeda Pharmaceuticals n.a.领导团队的创始成员,最初担任高级营销总监。1998年至2006年,戴利先生承担了越来越多的责任,最终被任命为营销高级副总裁(2001年至2006年)。 Mr. Daly received his bachelor of science degree in microbiology from the University of Notre Dame in 1983 and his MBA from the Kellogg School of Management, Northwestern University in 1998.

Donald a . Denkhaus

Donald A. Denkhaus,他于2015年2月加入我们的董事会,目前担任董事会审计委员会主席。自2005年以来,他一直担任The Kitchen, LLC的董事长兼首席财务官,该公司为电视行业提供语言配音和字幕服务。Denkhaus先生从1970年到2002年,许可作为一个注册会计师,曾为安达信LLP全球专业服务组织,在那里,他是一个审计合伙人了22年,各种领导职务,包括南佛罗里达安徒生的审计实践,从1998年到2002年,作为审计实务合伙人,负责安达信在佛罗里达和波多黎各的办事处。先生从2010年到2013年,Denkhaus是诺沃生物制剂的椅子,一个私营生物技术公司目前寻求FDA批准的抗病毒药物,从2004年到2009年销售,Denkhaus先生曾在董事会和审计委员会的主席Noven制药、一家专注于妇女健康和精神病学的上市专业制药公司。他获得马里兰大学(the University of Maryland)的工商管理硕士学位(主修金融)和肯特州立大学(Kent State University)的工商管理学士学位(主修会计)。

查尔斯·b·奥基夫
首席独立董事

Charles B. O'Keeffe是弗吉尼亚联邦大学医学院(VCU)的教授,药理学和流行病学与社区健康。奥基夫先生退休后加入了VCU,担任Reckitt Benckiser Pharmaceuticals,Inc。的总裁兼首席执行官O'Keeffe先生在制药行业和政府领导了杰出的职业生涯。他担任制药公司的总裁,以及华盛顿州地区的总裁。他在白宫曾为三名总统为顾问,申请国际卫生和国际事务滥用政策办公室的国际事务副主任 - 并曾向美国代表团提供给世界卫生大会和联合国麻醉机构委员会药物。

David S. Tierney.

David S. Tierney,医学博士,目前担任Icon Biosciences公司(一家私人眼科药物递送公司)的首席执行官。以前,Tierney博士担任总裁兼首席运营官(董事会成员)Oceana疗法,Inc .)、一个私人专业制药公司,从公司的组织在2008年直到公司柳树药品的销售,有限公司,2011年12月。他还担任Valera Pharmaceuticals, Inc.的首席执行官和董事,直到2007年4月被Indevus Pharmaceuticals, Inc.收购。从2000年1月到2000年8月,他担任Biovail Technologies(加拿大药物递送公司Biovail Corporation的一个部门)的总裁,在那里他负责Biovail的所有研究和开发、监管和临床活动。从1997年3月到2000年1月,Tierney博士担任Roberts Pharmaceutical Corporation的药物开发高级副总裁,负责所有研究和开发活动,并全面负责药物开发、医疗事务、全球监管事务和化学工艺开发,同时也是执行管理团队的一员。雷竞技s8竞猜从1989年12月到1997年3月,他在Élan公司担任各种管理职位。雷竞技s8竞猜Tierney医生获得了爱尔兰都柏林皇家外科医学院的医学学位,随后接受了内科培训。他还担任Kempharm, Inc.的董事会成员。

课程倡导


生物指导与患者倡导组织互动的原则

关于与患者组织相互作用的PhRMA原则