董事会

Patrick J. Mcenany.
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官

Patrick J. McEnany,自2002年1月Catalyst公司成立以来,他一直担任该公司的首席执行官和董事。2006年,他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月,他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年,在Royce与Watson Pharmaceuticals, Inc合并后,他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc的企业发展副总裁。从1993年到1997年,他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前是杰克逊纪念医院基金会的董事会成员。

患者与生物制药:对抗罕见疾病的可信赖伙伴raybet刀塔2

由Patrick J. Mcenany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂药物

过去几十年,在防治罕见疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年《孤儿药法案》通过之前的10年里,只有不到10种治疗罕见疾病的药物得到了美国食品及药物管理局的批准。raybet刀塔2从那时起,估计有400种罕见疾病疗法得到批准。2014年,罕见疾raybet刀塔2病占FDA批准的41种新药的40%以上,这是自《孤儿药法案》出台以来的最高比例。FDA继续在罕见疾病的治疗研究上投入巨资,每年通过孤儿产品资助计划(Orphan Products Grants Program)raybet刀塔2投入约1400万美元用于临床试验。raybet雷竞技登录

尽管取得了这些进展,但在美国已知的7000多种罕见疾病和病症中,绝大部分仍然没有治疗方法。raybet刀塔2因此,患有这种罕见疾病的美国人——大约十分之一,其中许多是儿童——仍承受着巨大的医疗和经济负担。很明显,这些罕见疾病群体在很大程度上是一个得不到充分治疗的群体,对现有治疗方法的需求巨大。

制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系是缩小罕见疾病治疗差距的关键。根据国家罕见疾病组织(NORD),超过260个专门罕见疾病组织组成了他们的患者宣传网络。罕见病日,由欧洲稀有疾病组织raybet刀塔2
(Eurodis)于2008年并于一年后由NORD推出,每年会变大,因为多元化的倡导者和制药公司赞助商的继续参与。他们对改善患者护理的相互承诺是稀土教育和研究中的协作创新的基础。

一个共同的任务

患者倡导者是热情的,知识渊博的活动分子,在医学界,政策制定者和政府监管机构中提出疾病意识。患者倡导在通过孤儿药物法案方面发挥着关键作用,并继续努力三十年后导致了21次2016年的《世纪治愈法案》。许多罕见病倡导者充当“患者大使”,与社区中的其他患者联系,并分享他们关于日常生活和治疗疾病的经验。许多支持者自愿参加有潜在严重副作用的研究性治疗的临床试验,raybet雷竞技登录或参加可能无法得到积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险,这样其他人就可以受益。

就生物制药公司而言,它们提供资金和科学资源,推动创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺不仅限于研究,还延伸到病人的宣传。各公司定期聘请自己的患者大使,就关键决策和流程提供建议,以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求,并确保有足够的渠道获得安全和有效的药物。也有促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。raybet刀塔22015年,美国遗传血管性水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺捐赠460万美元,在加州大学圣地亚哥分校建立美国HAEA血管性水肿中心。该机构首次为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理,这是一种罕见的、使人衰弱的肿胀障碍,可影响任何年龄的人,但通常表现为儿童。

在Catalyst Pharmaceuticals,我们积极寻求与罕见病组织的合作伙伴关系。例如,我们向全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一笔教育资金,让他们可以为兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)患者建立一个网站。兰伯特-伊顿肌无力综合症是一种罕见的神经和神经肌肉疾病,会损害患者的身体和情感生活质量。该基金还支持地方“meetup”活动,为LEMS患者、护理者、倡导者和医学专家提供一个论坛,交流实用信息,讨论研究、教育和临床护理的优先事项。

倡导的课程

预计未来几年将在未来几年变得更加强大的制药行业组织伙伴关系。尽管如此,存在一些挑战正在测试这种关系。尽管Pharma将患者融入患者的努力,但在临床试验和药物开发中,仍有一些人认为,Pharma与患者的利润更多。raybet雷竞技登录另一个挑战是保持合作与独立之间的微妙平衡;行业必须记得始终作为患者倡导者的资源,而不会过分侵扰或有影响力。公司可以参考患者外展和订婚的行业指南,这些指南出版生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织的互动指导原则美国药物研究和制造商(Phrma)与患者群体的相互作用原则

向前迈进了,有几种方法可以展示支持稀有疾病群落的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系,我们可以作为稀有疾病患者和医疗保健专业人员之间的信息交流的导管,了解未满足的医疗需求和本社区的独特挑战。我们可以安排护理服务,以教育患者在施用药物和管理雷竞技s8竞猜副作用。我们可以为稀土倡导群体提供教育资源,并为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些举措,关键是利益相关者团体公开沟通其角色,期望和目标。

在不断发展的环境中建立关系

当我们将目光投向下一波患者宣传时,制药公司和患者组织将有一个巨大的机会来完成我们的联合使命,为罕见疾病患者提供支持。raybet刀塔2我们是长期科学投资的合作伙伴,我们之间的建设性关系可以真正改善罕见病患者及其亲人的生活。随着生物制药行业继续与领导防治罕见疾病斗争的倡导者进行接触和合作,至关重要的是,要把患者的健康作为我们努力的核心。raybet刀塔2

资料来源:生命科学领袖

菲利普·h·科埃略

Philip H. Coelho,Thermogry Corp.的创始人和首席技术官(CTO)是一名工程师和发明家,是在加州大学戴维斯教育的工程师和发明家,在那里他专门从事热力学和机器设计。他拥有40多项与细胞选择,细胞冷冻保存,细胞洗涤,自动低温冷冻和细胞储存的40多项专利,并从血液中收获凝血蛋白。作为Reporthesis Corp.的创始人,Coelho先生的主席和首席执行官开发了Thermolline超快速血液等离子体冷冻柜和龙头;用于从外科患者血液中制备纤维蛋白密封剂的冷冻膜自动化系统;用于控制速率冷冻和低温归档单位的生物学机器人系统源自胎盘/脐带血的造血茎和祖细胞(HSPCs);和自动压缩系统,自动将Hspcs从脐带血中收获到25毫升双隔室冷冻袋中。生物经济和自动压缩系统已经在脐带血处理和全球银行业务中建立了最高质量的GMP标准。Coelho先生于2007年8月退休。2009年,Coelho先生联合成立了Syngen Inc.,并开始开发可编程系统,提高纯化茎,祖细胞和免疫细胞的分离和捕获的速度和效率居住在外围或胎盘/脐带血内,骨髓抽吸和白皂孢子术。2017年7月,Syngen与Thermogrise Corp,现在是CESCA治疗学的子公司,Coelho先生接受了CTO在合并公司的立场。 He is now leading the development of CAR-TXpress, an automated method of manufacturing therapeutic doses of CAR T-cells in a functionally closed cell processing system. Mr. Coelho has been a member of the Catalyst Board of Directors since October 2002.

理查德•戴利

Richard J. Daly,他于2015年2月加入Catalyst董事会。他目前担任BeyondSpring Inc.(全球临床阶段生物制药公司,开发创新免疫-肿瘤癌症治疗)的首席运营官。此前,从2016年起,他担任Neuralstem, Inc.的董事长兼首席执行官。直到2014年10月,Daly先生担任AstraZeneca US Diabetes的总裁,在那里他领导一个12亿美元、3000名员工的部门的所有商业和医疗计划和目标,包括成功推出一种孤儿/罕见疾病药物Myalept,用于脂质营养不良。从2011年到2013年,他担任Sagepath Partners的联合创始人和投资者,这是一家为制药行业提供外包商业服务的公司。从2008年到2011年,戴利先生受雇于武田。其北美子公司武田制药第一次担任副总裁,集成,领导6500人的商业/研发合并开发药品和武田。其当执行副总裁武田。其与商业责任,所有的公司都在美洲。从2006年到2008年,Daly先生担任TAP Pharmaceuticals(武田制药和雅培实验室的合资企业)的商业战略副总裁。1998年,他是Takeda Pharmaceuticals N.A.领导团队的创始成员,最初担任高级营销总监。1998年至2006年,他担任越来越多的职责,最终被任命为高级副总裁,负责市场营销(2001年至2006年)。Daly先生于1983年获得圣母大学微生物学学士学位,并于1998年获得西北大学凯洛格管理学院工商管理硕士学位。雷竞技s8竞猜

Donald a . Denkhaus

Donald A. Denkhaus,他于2015年2月加入我们的董事会,目前担任董事会审计委员会主席。自2005年以来,他一直担任The Kitchen, LLC(一家为电视行业提供语言配音和字幕服务的公司)的董事长兼首席财务官。Denkhaus先生从1970年到2002年,许可作为一个注册会计师,曾为安达信LLP全球专业服务组织,在那里,他是一个审计合伙人了22年,各种领导职务,包括南佛罗里达安徒生的审计实践,从1998年到2002年,作为审计实践的合作伙伴负责安徒生的办公室在佛罗里达和波多黎各。先生从2010年到2013年,Denkhaus是诺沃生物制剂的椅子,一个私营生物技术公司目前寻求FDA批准的抗病毒药物,从2004年到2009年销售,Denkhaus先生曾在董事会和审计委员会的主席Noven制药、公开交易的专业制药公司致力于女性健康和精神病学。他在马里兰大学(University of Maryland)获得工商管理硕士学位(主修金融),在肯特州立大学(Kent State University)获得工商管理学士学位(主修会计)。

查尔斯·b·奥基夫
首席独立董事

Charles B. O'Keeffe是弗吉尼亚联邦大学医学院(VCU)的教授,药理学和流行病学与社区健康。奥基夫先生退休后加入了VCU,担任Reckitt Benckiser Pharmaceuticals,Inc。的总裁兼首席执行官O'Keeffe先生在制药行业和政府领导了杰出的职业生涯。他担任制药公司的总裁,以及华盛顿州地区的总裁。他在白宫曾为三名总统为顾问,申请国际卫生和国际事务滥用政策办公室的国际事务副主任 - 并曾向美国代表团提供给世界卫生大会和联合国麻醉机构委员会药物。

大卫·s·蒂尔尼

David S. Tierney,MD目前担任Icon Biosciences Inc.的首席执行官,这是一家私人举行的眼科药物交付公司。此前,Tierney博士曾担任2008年本公司组织的私人专业制药公司Oceana Therapeutics,Inc。的总统兼首席运营官(和董事会成员),直到销售本公司萨利克斯制药有限公司于2011年12月.Tierney博士还担任首席执行官和Valera Pharmaceuticals,Inc。的董事,直到Indevus Pharmaceuticals,Inc。于2007年4月收购。2000年1月至2000年8月, Dr. Tierney served as President of Biovail Technologies, a division of Biovail Corporation, a Canadian drug delivery company, where he had responsibility for all of Biovail’s research and development and regulatory and clinical activities. From March 1997 to January 2000, Dr. Tierney was Senior Vice President of Drug Development at Roberts Pharmaceutical Corporation, with responsibility for all research and development activities, and overall responsibility for drug development, medical affairs, world¬wide regulatory affairs and chemical process development, as well as being part of the executive management team. From December 1989 to March 1997, Dr. Tierney was at Élan Corporation in a variety of management positions. Dr. Tierney received his medical degree from the Royal College of Surgeons in Dublin, Ireland, and subsequently trained in internal medicine. Dr. Tierney also serves on the Board of Directors of Kempharm, Inc.

倡导的课程


生物指导与患者倡导组织互动的原则

关于与患者组织相互作用的PhRMA原则