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Patrick j . McEnany
联合创始人,主席,总裁兼首席执行官

Patrick J. Mcenany于2002年1月的形成以来,帕特里克J. Mcenany一直是首席执行官和催化剂董事。2006年,他成为主席,总裁兼首席执行官。从1991年到1997年4月,Mcenany先生担任Royce Laboratories,Inc。的首席执行官,1997年至1998年,经过罗伊斯·制药公司,麦肯尼先生担任全资总统。Royce Laboratories Subsiad和Watson Pharmaceuticals,Inc。的企业发展副校长从1993年到1997年,他还担任全国药品制造商协会副主席。他目前为杰克逊纪念医院基金会董事会担任董事会。

患者和生物野蛮:可信赖的伴侣在抗稀有疾病中raybet刀塔2

帕特里克·j·麦肯尼(Patrick J. McEnany)著
联合创始人,主席,总裁兼首席执行官
催化剂制药

在过去几十年中,在抗稀有疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年在孤儿药物孤立药法发布之前的10年中,美国FDA批准了少于10种罕见疾病的药物。raybet刀塔2从那时起,估计的400个稀有疾病疗法得到了批准。2014年,罕见疾raybet刀塔2病占FDA批准的41名新药物中的40%以上 - 由于侧面引入了孤儿药法案的最高数量。FDA继续在稀有疾病治疗的研究中投入大量投资,通过孤儿产品补助计划每年花费约1400万美元。raybet雷竞技登录raybet刀塔2

尽管这一进展,但仍然没有治疗在美国超过7,000名已知的罕见疾病和条件下的巨大比例。raybet刀塔2因此,超过3000万美国人受到稀有疾病的3000多万分之一的美国人 - 大约10人,其中许多孩子仍然是一个重要的医学和经济负担。显然,稀有疾病社区中的人是一个很大程度上的人口,在现有疗法中有巨大的未满足需求。

制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系是缩小罕见疾病治疗差距的关键。根据国家罕见疾病组织(NORD),超过260个专门罕见疾病组织组成了他们的患者宣传网络。罕见病日,由欧洲罕见疾病组织raybet刀塔2
该公司于2008年成立,一年后由NORD发起,由于各种倡导者和制药公司赞助商的持续参与,该公司的规模每年都在扩大。他们对改善病人护理的共同承诺是罕见疾病教育和研究的协作创新的基础。

共享任务

患者倡导者是富有激情、知识渊博的积极分子,他们提高医学界、决策者和政府监管机构的疾病意识。患者权益在孤儿药法案的通过中发挥了关键作用,30多年后持续的努力导致了21项法案的通过世纪治疗法案于2016年。许多稀有疾病倡导者作为“患者大使”,与社区中的其他患者联系起来,分享日常生活和治疗疾病的经验。许多倡导志愿者对调查治疗的临床试验,具有潜在的严重副作用,raybet雷竞技登录或者注册安慰剂对照研究,其中它们可能可能无法接受活跃治疗。这些勇敢的个人愿意采取巨大的风险,以便其他人可能会受益。

为他们,生物制药公司提供了促进了创新稀有疾病疗法的财务和科学资源。但他们的承诺超越了研究,延伸到患者倡导。公司定期参与自己的患者大使,他就可以在药物和临床试验期间纳入关键决策和流程,以确保患者的需求,并有足够的进入安全有效的药物。还有行业倡导伙伴关系的例子,用于提高稀有疾病的研究和治疗。raybet刀塔22015年,美国遗传性血统EDEMA协会(HAEA)和四个企业合作伙伴共承诺460万美元,以在UC SAN DIEGO的US Haea血统密德米中心开始。这位熟练的机构为遗传性血统(HAE)的人提供全面的医疗,这是一种罕见的,令人衰弱的肿胀障碍,可以影响任何年龄的人,但通常在儿童中表现出来。

在催化剂制药,我们积极寻求与罕见疾病组织的工作合作伙伴关系。For example, we gave an educational grant to Global Genes, a leading rare disease advocacy group, so they could start a web site for people with Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS), a rare neurological and neuromuscular disease that can impair patients’ quality of life, both physically and emotionally. The grant also supported local “meetup” events which offer a forum for LEMS patients, caregivers, advocates, and medical experts to exchange practical information and discuss priorities for research, education, and clinical care.

课程倡导

制药行业与患者组织的合作关系预计将在未来几年变得更加强大。尽管如此,仍有一些挑战在考验这种关系。尽管越来越多的制药公司在临床试验和药物开发中加入了病人的声音,但仍有一些人认为,制药公司更关心的是利润而不是病人。raybet雷竞技登录另一个挑战是在协作和独立之间保持微妙的平衡;制药行业必须记住,要始终充当患者倡导者的资源,而不要过分干涉或施加影响。公司可以参考行业指南的病人拓展和参与,这是发表在生物技术创新组织(BIO)与患者宣传组织互动的指导原则美国制药研究与制造商(PhRMA)与患者群体互动的原则

展望未来,制药公司有几种方式可以证明他们对支持罕见疾病群体的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系,我们可以成为罕见疾病患者和了解该社区未得到满足的医疗需求和独特挑战的医疗保健专业人员之间的信息交换渠道。我们可以安排护理管理服务,教育病人用药和管理副作雷竞技s8竞猜用。我们可以为罕见病宣传团体的教育资源提供资金,并为筹款和提高认识活动提供后勤支助。对于所有这些计划,关键是两个涉众团队公开地交流他们的角色、期望和目标。

在不断发展的景观中建立关系

当我们将目光投向下一波患者宣传时,制药公司和患者组织将有一个巨大的机会来完成我们的联合使命,为罕见疾病患者提供支持。raybet刀塔2我们是长期科学投资的合作伙伴,我们之间的建设性关系可以真正改善罕见病患者及其亲人的生活。随着生物制药行业继续与领导防治罕见疾病斗争的倡导者进行接触和合作,至关重要的是,要把患者的健康作为我们努力的核心。raybet刀塔2

资料来源:生命科学领袖

Steven R. Miller.
首席运营官和首席科学官

Steven R. Miller博士,负责Catalyst的产品开发项目,包括化学和制造控制、质量体系、合同操作和开发计划的所有方面。他在制药和医疗行业有25年的经验,于2007年加入Catalyst。最近,他管理Catalyst的cpp115和Catalyst的最新药物Firdapse的许可®并对这些产品进行了各种临床前和临床开发研究。Miller博士此前曾担任Watson Pharmaceuticals的研发运营执行董事,以及Royce Laboratories的研发和产品开发副总裁;他也曾管理Baxter Diagnostics的医疗设备开发团队,并担任美国食品和药物管理局的分析化学家。米勒博士在迈阿密大学获得了物理有机化学博士学位;他的作品发表在许多技术和专业期刊上,包括美国化学学报杂志CHINESE杂志CHINESE。药物化学学报CHINESE。

艾丽西亚格兰德
副总统,首席财务官和财务主管

Alicia Grande,注册会计师,CMA, 2011年12月被任命为Catalyst的副总裁、首席财务官和财务主管,2007年加入公司担任公司总监和首席会计官。在此之前,她曾担任The Hackett Group, Inc.(当时名为Answerthink, Inc.)的高级财务总监,负责所有外部和SEC财务报告,并担任该公司萨班斯-奥克斯利法案合规团队的负责人。她曾在多家公共会计师事务所工作超过10年,包括安达信会计师事务所。她持有雪城大学(Syracuse University)的工商管理学士学位(主修会计和金融)和佛罗里达国际大学(Florida International University)的会计硕士学位。

Gary Ingenito.
首席医疗官

Gary Ingenito,MD,PHD,2015年7月加入催化剂作为首席医务官。Ingenito博士在制药开发领域带来了超过25年的知识和经验:包括药物,生物学和组合产品。在此期间,Ingenito博士在制药公司和合同研究组织中担任临床研究,监管,药物安全和医务的高管职责。Ingenito博士最初加入了神经内分泌组的沙子药品,并进展成为医学事务的负责人。他在Otsuka Pharmaceuticals度过了8年,监督抗感染性,心血管和中枢神经系统产品的批准。Ingenito博士在Corning-Besselaar,Angiotech Pharmaceuticals,Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim药业中担任阵地。在从约翰霍普金斯大学获得艺术学士学位后,Ingenito博士在Jefferson Medical College获得了他的医学学位,以及托马斯杰斐逊大学的哲学学位博士学位。他在杰克逊纪念医院迈阿密大学完成了神经内科的毕业生居留权。

布莱恩Elsbernd
首席法律和合规官

Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst,担任法律和合规高级副总裁,并于2018年12月晋升为首席法律和合规官。加入Catalyst之前,他曾担任Mallinckrodt Pharmaceuticals(一家不断增长的美国专业制药业务)的美国医疗合规高级总监。从公司成立之初,他领导他们的医疗合规和商业道德项目,同时也管理其他多个法律和业务职能。此前,Elsbernd先生是Proskauer Rose LLP的助理,在其医疗保健实践组,代表全国医疗保健提供商涉及监管和行政法律、事务事务、诉讼和报销问题。Elsbernd先生在圣路易斯大学法学院获得法律学位,在伊利诺伊大学获得学士学位。

杰夫·德尔卡门
首席商务官

Jeff Del Carmen于2018年8月加入催化剂,担任销售和营销高级副总裁,并于2020年6月晋升为首席商务官员.Del Carmen先生为催化剂带来了超过22年的制药经验,包括汉南神经病学孤儿中的许多商业领导地位疾病空间。最近,Del Carmen先生担任Paragon Bioscience的业务发展副总裁,他专注于孤儿神经病学疾病的业务发展。在加入Paragon之前,他是马拉松药业的高级总监罕见疾病营销。此前,Del Carmen先生于2016年1月至2016年1月至2016年7月,以及Lundbeck的神经疾病区域销售障碍和区域商业总监的国家销售主任。他还举行了众多销售和营销职位,即在雅培实验室担任责任。德德卡门先生举行了B.A.董顿大学的经济学和威斯康星大学 - 麦迪逊大学的行政MBA。

斯坦利Iyadurai.
临床发展副总裁

斯坦利Iyadurai,M.D.,Ph.D.2018年8月加入催化剂作为临床发展副总裁。Iyadurai博士在临床研究和患有神经肌肉疾病的临床研究和深层专业知识中提出了广泛的背景。最近,Iyadurai博士在CSL Behring担任全球临床计划主任,临床研发,在那里他负责管理/指导全球神经学/免疫学延迟研究。Previously, Dr. Iyadurai was a full-time faculty member at the Ohio State University Division of Neuromuscular Medicine, Departments of Neurology and Pediatric Neurology at Nationwide Children’s Hospital and at Saint Louis University in the Departments of Neurology, Pediatrics and Pathology, where he focused on neuromuscular disorders. Dr. Iyadurai also served as the Director of the Neuromuscular Genetics Clinic at the Ohio State University. Dr. Iyadurai has experience in clinical research and clinical trial experience as either the Principal Investigator or one of the sub-Investigators in more than 40 clinical trials and has published multiple research articles in peer-reviewed journals. Dr. Iyadurai received M.D. and Ph.D. degrees from the University of Minnesota.

课程倡导


与患者宣传组织互动的生物指导原则

PhRMA与患者组织互动的原则