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Patrick j . McEnany
联合创始人、董事长、总裁和首席执行官

Patrick J. McEnany自2002年1月Catalyst成立以来,一直担任该公司的首席执行官和董事。2006年,他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月,他是罗伊斯实验室公司的主席和首席执行官。从1997年到1998年,Royce合并到Watson Pharmaceuticals, Inc.后,McEnany先生担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc的企业发展副总裁。从1993年到1997年,他还担任了国家医药制造商协会的副主席和主任。他目前是杰克逊纪念医院基金会的董事会成员。

患者与生物制药:对抗罕见疾病的可信合作伙伴raybet刀塔2

Patrick J. McEnany著
联合创始人、董事长、总裁和首席执行官
催化剂制药

过去几十年,在防治罕见疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年通过《孤儿药品法案》之前的10年里,美国FDA批准的治疗罕见疾病的药物不到10种。raybet刀塔2从那时起,估计有400种罕见疾病的治疗方法被批准。2014年,在FDraybet刀塔2A批准的41种新药中,罕见疾病占了40%以上,这是自《孤儿药法》出台以来的最高比例。FDA继续在治疗罕见疾病的研究上投入大量资金,每年通过孤儿产品资助计划在临床试验上投入1400万美元。raybet雷竞技登录raybet刀塔2

尽管取得了这些进展,但美国已知的7000多种罕见疾病中,有很大一部分仍然没有治疗方法。raybet刀塔2因此,3000多万患有罕见疾病的美国人仍然承受着巨大的医疗和经济负担——大约每10人中就有1人患有这种疾病,其中许多是儿童。很明显,那些在罕见病社区的人是一个很大程度上缺乏服务的人群,在现有的治疗方面有巨大的未满足的需求。

药厂和患者权益团体之间的伙伴关系按住键关闭罕见病治疗缺口。据国家组织的罕见疾病(NORD),超过260个专用的罕见病组织包括他们的病人宣传网络。国际罕见病日,成立由欧洲组织的罕见疾病raybet刀塔2
(EURODIS)于2008年成立,一年后由NORD发起,由于众多倡导者和制药公司赞助商的持续参与,该公司的规模每年都在扩大。他们对改善病人护理的共同承诺是罕见病教育和研究合作创新的基础。

一个共同的任务

患者倡导者是富有激情、知识丰富的活动家,他们提高了医学界、决策者和政府监管机构对疾病的认识。在通过《孤儿药物法》的过程中,病人的支持发挥了关键作用,三十多年后的持续努力促成了212016年的世纪治愈法案。许多罕见疾病倡导者充当“患者大使”,与社区其他患者联系,分享他们日常生活和治疗疾病的经验。许多支持者自愿参加潜在严重副作用的研究性治疗的临床试验,或raybet雷竞技登录参加可能无法接受积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意承担巨大的风险,以便他人可以受益。

就生物制药公司而言,它们提供的资金和科学资源推动了创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺已经超出了研究范畴,延伸到了为病人辩护。公司经常聘请自己的患者大使,就关键决策和过程提供咨询,以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求,并确保有足够的渠道获得安全有效的药物。还有一些促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。raybet刀塔22015年,美国遗传性血管性水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺提供460万美元,在加州大学圣地亚哥分校建立美国遗传性血管性水肿中心。这是第一家为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面医疗护理的机构。遗传性血管性水肿是一种罕见的、使人衰弱的肿胀疾病,可影响任何年龄的人,但通常表现为儿童。

在Catalyst Pharmaceuticals,我们积极寻求与罕见病组织的合作伙伴关系。例如,我们向全球基因(Global Genes)提供了一笔教育资金,这是一家领先的罕见疾病倡导组织,因此他们可以为患有兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)的人创建一个网站。LEMS是一种罕见的神经系统和神经肌肉疾病,可能会损害患者的生活质量,包括身体和情绪。这项拨款还支持当地的“聚会”活动,为LEMS患者、护理人员、倡导者和医学专家提供一个论坛,以交流实际信息并讨论研究、教育和临床护理的优先事项。

课程倡导

制药行业与患者组织的合作关系有望在未来几年变得更加牢固。不过,这一关系仍面临着一些挑战。尽管制药公司越来越多地将患者的呼声纳入临床试验和药物开发,但一些人仍然认为,制药公司更关心利润,而不是患者。raybet雷竞技登录另一个挑战是保持合作与独立之间的微妙平衡;行业必须记住,始终作为一个资源,为病人的倡导者,而不是不适当的侵扰或影响力。公司可以参考行业指导方针,以扩大患者的接触和参与,这是发表在生物技术创新组织(BIO)与患者倡导组织互动的指导原则美国药品研究和制造商(PhRMA)与患者群体相互作用的原则

接下来,制药公司可以通过几种方式来证明对罕见病群体的长期支持。利用我们与治疗专家的关系,我们可以作为罕见疾病患者和了解该社区未满足的医疗需求和独特挑战的医疗保健专业人员之间信息交流的渠道。我们可以安排护理管理服务,教育病人如何用药和处理雷竞技s8竞猜副作用。我们可以为罕见疾病宣传团体提供教育资源,也可以为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些计划,关键是两个涉众组公开地交流他们的角色、期望和目标。

在不断变化的环境中建立关系

当我们开始对病人的宣传下一波我们的视线,制药企业和患者组织必须履行我们的授权病人罕见疾病的联合调查团一个巨大的机会。raybet刀塔2我们在长期的科学投资合作伙伴,和我们之间的建设性关系,才能真正提高罕见病的患者和他们的亲人的生命。作为生物制药行业继续从事与主张谁是领导对罕见疾病的斗争中进行合作,关键是要保持耐心福祉我们努力的核心。raybet刀塔2

资料来源:生命科学领袖

史蒂芬·r·米勒
首席运营官和首席科学官

Steven R. Miller博士,负责Catalyst公司的产品开发项目,包括化学和生产控制、质量体系、合同运营和发展规划的各个方面。Miller博士在制药和医疗保健行业有25年的经验,2007年加入Catalyst。最近,他管理了Catalyst的CPP-115专利和Catalyst的最新药物Firdapse®,并将这些产品进行了各种临床前和临床开发研究。米勒博士曾担任沃森制药公司研发业务执行董事和罗伊斯实验室研发和产品开发副总裁;他还在百特诊断公司管理医疗设备开发小组,并在美国食品和药物管理局担任分析化学家。米勒博士在迈阿密大学获得了物理有机化学博士学位;他的研究成果发表在许多技术和专业期刊上,包括《分析化学杂志》、《美国化学学会杂志》、《药物化学杂志》和《化学通讯》。

艾丽西亚格兰德
副总裁,首席财务官和财务主管

艾丽西亚大,CPA,CMA,被任命为副总裁,财务总监和催化剂的财务主管在2011年12月,已经加入该公司,担任公司控制器和首席会计官,2007年在此之前,她是哈克特财务部高级总监Group, Inc. (then known as Answerthink, Inc.), where she was responsible for all external and SEC financial reporting and served as head of the firm’s Sarbanes-Oxley Act compliance team. Ms. Grande previously was employed for more than 10 years by various public accounting firms, including Arthur Andersen, LLP. Ms. Grande earned a bachelor of science degree in business administration, with majors in accounting and finance, from Syracuse University and a master of accounting degree from Florida International University.

加里Ingenito
首席医疗官

Gary Ingenito,医学博士,2015年7月加入Catalyst,担任首席医疗官。Ingenito博士在药物开发领域拥有超过25年的知识和经验:包括药物、生物制剂和复合产品。在此期间,Ingenito博士负责制药公司和合同研究机构的临床研究、监管、药品安全和医疗事务。Ingenito博士最初加入了Sandoz Pharmaceuticals的神经内分泌小组,后来成为了医疗事务的负责人。他在大冢制药公司工作了8年,监督抗感染、心血管和中枢神经系统产品的审批。Ingenito博士曾在Corning-Besselaar、Angiotech Pharmaceuticals、Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim Pharmaceuticals担任职位。Ingenito博士在约翰·霍普金斯大学获得文学学士学位后,在杰斐逊医学院获得医学学位,在托马斯·杰斐逊大学获得哲学博士学位。他在迈阿密大学杰克逊纪念医院完成了神经学的住院医师实习期。

布莱恩Elsbernd
首席法律和合规官

Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst,担任法律与合规高级副总裁,并于2018年12月晋升为首席法律与合规官。加入Catalyst之前,Elsbernd先生是Mallinckrodt Pharmaceuticals(一家成长中的美国专业制药公司)的美国医疗保健合规高级总监。从一开始,他就领导他们的医疗合规和商业道德项目,同时也管理多个其他法律和商业职能。在此之前,Elsbernd先生曾在Proskauer Rose LLP的医疗保健实务组担任助理,代表全国医疗保健提供者处理与监管和行政法、交易事务、诉讼和报销问题相关的事务。Elsbernd先生在圣路易斯大学法学院获得法律学位,在伊利诺斯大学获得本科学位。

杰夫·卡门
首席商务官

Jeff Del Carmen于2018年8月加入Catalyst,担任销售和市场高级副总裁,并于2020年6月晋升为首席商务官。Del Carmen先生在Catalyst公司拥有超过22年的制药经验,包括在神经病学孤儿病领域担任许多商业领导职位。最近,Del Carmen先生在Paragon Biosciences担任业务发展副总裁,专注于神经病学孤儿病的业务发展。在加入Paragon之前,他是马拉松制药公司罕见病市场营销高级主管。在此之前,Del Carmen先生于2016年1月至2016年7月担任Insys Therapeutics的销售副总裁,以及Lundbeck运动障碍的全国销售总监和神经病学的区域业务总监。他还在雅培实验室担任过许多销售和市场营销职位,职责不断增加。Del Carmen先生拥有代顿大学的经济学学士学位和威斯康星大学麦迪逊分校的行政工商管理硕士学位。

斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁

Stanley Iyadurai医学博士于2018年8月加入Catalyst,担任临床开发副总裁。Iyadurai博士为Catalyst带来了广泛的临床研究背景和在神经肌肉疾病方面的深厚专业知识。最近,Iyadurai博士在CSL Behring担任全球临床项目总监,负责管理/指导全球神经学/免疫学晚期研究。在此之前,Iyadurai博士是俄亥俄州立大学神经肌肉医学部、全国儿童医院神经内科和儿科神经内科以及圣路易斯大学神经内科、儿科和病理学的全职教师,主要研究神经肌肉疾病。Iyadurai博士还担任俄亥俄州立大学(Ohio State University)神经肌肉遗传学诊所的主任。Iyadurai博士具有丰富的临床研究和临床试验经验,在40多个临床试验中担任首席研究员或副研究员,并在同行评议期刊上发表多篇研究论文。raybet雷竞技登录Iyadurai博士在明尼苏达大学获得医学博士和博士学位。

课程倡导


与患者倡导组织互动的生物指导原则

与病人组织互动的PhRMA原则