Patrick J. Mcenany.
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
Patrick J. McEnany，自2002年1月Catalyst成立以来，担任首席执行官和董事。2006年，他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月，他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年，在Royce合并到Watson Pharmaceuticals, Inc.之后，他担任全资子公司Royce Laboratories的总裁，以及Watson Pharmaceuticals, Inc.的企业发展副总裁。从1993年到1997年，他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前任职于杰克逊纪念医院基金会的董事会。
患者和生物制药:抗击罕见疾病的可信合作伙伴raybet刀塔2
由Patrick J. Mcenany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂药物
在过去的几十年里，在对抗罕见疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年孤儿药物法案通过之前的10年里，美国食品和药物管理局(FDA)批准的罕见疾病药物不到10种。raybet刀塔2从那时起，估计有400种罕见疾病疗法获得批准。2014年，在美国raybet刀塔2食品和药物管理局批准的41种新药中，罕见疾病占了40%以上，这是自孤儿药物法案出台以来的最高数字。FDA继续在罕见疾病的治疗研究上投入巨资，每年通过孤儿产品资助计划(Orphan Products Grants Program)raybet刀塔2在临床试验上花费约1400万美元。raybet雷竞技登录
尽管有了这些进展，但在美国已知的7000多种罕见疾病和病症中，仍有很大一部分没有治疗方法。raybet刀塔2因此，3000多万患有这种罕见疾病的美国人仍然承受着巨大的医疗和经济负担——大约十分之一的人患有这种疾病，其中许多是儿童。很明显，那些在罕见疾病社区的人是一个很大程度上得不到服务的群体，对现有疗法的巨大需求没有得到满足。
制药公司和患者倡导组织之间的合作关系是缩小罕见病治疗差距的关键。根据国家罕见病组织(NORD)，超过260个专门的罕见病组织组成了他们的患者倡议网络。罕见病日，由欧洲稀有疾病组织raybet刀塔2
(EURODIS)于2008年成立，一年后由NORD发起。由于各种各样的倡导者和制药公司赞助商的持续参与，EURODIS的规模每年都在扩大。他们对改善病人护理的共同承诺是罕见病教育和研究合作创新的基础。
一个共同的任务
患者倡导者是热情的，知识渊博的活动分子，在医学界，政策制定者和政府监管机构中提出疾病意识。患者倡导在通过孤儿药物法案方面发挥着关键作用，并继续努力三十年后导致了21次圣《世纪治愈法案》。许多罕见病倡导者担任“患者大使”，与社区中的其他患者联系，分享他们的日常生活和治疗疾病的经验。许多提倡者自愿参加可能有严重副作用的临床试验，或参加可能得raybet雷竞技登录不到积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险，以使他人受益。
生物制药公司提供资金和科学资源，推动创新的罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺超越了研究，延伸到病人的倡导。各公司定期聘请自己的患者大使就关键决策和流程提供建议，以确保在药物和临床试验开发期间纳入患者的需求，并确保有足够的机会获得安全和有效的药物。还有一些促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。raybet刀塔22015年，美国遗传血管水肿协会(HAEA)和4家公司合作伙伴承诺提供总计460万美元的资金，在加州大学圣地亚哥分校启动美国HAEA血管水肿中心。该机构为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理，这是一种罕见的、使人衰弱的肿胀疾病，可影响任何年龄的人，但通常表现为儿童。
在Catalyst Pharmaceuticals，我们积极寻求与罕见疾病组织的合作伙伴关系。例如，我们向全球基因(Global Genes)——一个领先的罕见疾病倡导组织——提供了一笔教育资金，以便他们能够为兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)患者创建一个网站。该赠款还支持当地的“meetup”活动，为LEMS患者、护理人员、倡导者和医学专家提供论坛，交流实用信息，讨论研究、教育和临床护理的优先事项。
倡导的课程
预计未来几年将在未来几年变得更加强大的制药行业组织伙伴关系。尽管如此，存在一些挑战正在测试这种关系。尽管Pharma将患者融入患者的努力，但在临床试验和药物开发中，仍有一些人认为，Pharma与患者的利润更多。raybet雷竞技登录另一个挑战是保持合作与独立之间的微妙平衡;行业必须记得始终作为患者倡导者的资源，而不会过分侵扰或有影响力。公司可以参考患者外展和订婚的行业指南，这些指南出版生物技术创新组织（BIO）与患者倡导组织的互动指导原则和美国药物研究和制造商（Phrma）与患者群体的相互作用原则．
向前迈进了，有几种方法可以展示支持稀有疾病群落的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系，我们可以作为稀有疾病患者和医疗保健专业人员之间的信息交流的导管，了解未满足的医疗需求和本社区的独特挑战。我们可以安排护理服务，以教育患者在施用药物和管理雷竞技s8竞猜副作用。我们可以为稀土倡导群体提供教育资源，并为筹款和提高认识活动提供后勤支持。对于所有这些举措，关键是利益相关者团体公开沟通其角色，期望和目标。
在不断变化的环境中建立关系
当我们着眼于下一波患者倡议时，制药公司和患者组织有一个巨大的机会来完成我们的联合使命，为罕见疾病患者提供支持。raybet刀塔2我们是长期科学投资的伙伴，我们之间建设性的关系可以真正改善罕见病患者和他们所爱的人的生活。随着生物制药行业继续与领导防治罕见疾病斗争的倡导者进行接触和合作，至关重要的是将患者的福祉作为我们努力的核心。raybet刀塔2
来源:生命科学领袖
史蒂芬·r·米勒
首席运营官和首席科学官
史蒂文·米勒，博士，负责催化剂的产品开发计划，包括化学和制造控制，质量体系，合同运营和发展规划的各个方面。Miller博士在2007年加入催化剂的制药和医疗行业拥有25年的经验。最近他曾管理Catalyst的CPP-115和催化剂最新药物，Fundapse的许可证®，并通过各种临床前和临床开发研究采取这些产品。米勒博士以前曾担任Watson Pharmaceuticals的研发业务执行董事，并担任Royce Laboratories的研究和产品开发副总裁;他还在Baxter Diagnostics管理医疗器械开发集团，并作为美国食品和药物管理局的分析化学家工作。米勒博士在迈阿密大学的物理有机化学中获得了他的博士学位;他的作品已在众多技术和专业的期刊上发表，包括《分析化学杂志》、《美国化学学会杂志》、《药物化学杂志》和《化学通讯》。
艾丽西亚格兰德
副总裁，首席财务官和财务主管
Alicia Grande，注册会计师，CMA, 2011年12月被任命为Catalyst的副总裁，首席财务官和财务主管，并于2007年加入公司担任公司总会计师和首席会计官。在此之前，她是The Hackett Group, Inc.(当时称为Answerthink, Inc.)的高级财务总监，负责所有外部和SEC的财务报告，并担任公司萨班斯-奥克斯利法案合规团队的负责人。她曾任职于多个公共会计公司超过10年，包括Arthur Andersen, LLP。她持有Syracuse University的会计和金融专业工商管理学士学位，以及Florida International University的会计硕士学位。
加里Ingenito
首席医务和监管官
Gary Ingenito，医学博士，2015年7月加入Catalyst担任首席医疗官。Ingenito博士在制药开发领域拥有超过25年的知识和经验，包括药物、生物制剂和组合产品。在此期间，Ingenito博士担任制药公司和合同研究组织的临床研究、监管、药物安全和医疗事务的执行责任。Ingenito博士最初加入Sandoz Pharmaceuticals的神经内分泌小组，后来发展成为医疗事务负责人。他在大冢制药(Otsuka Pharmaceuticals)工作了8年，监督抗感染、心血管和中枢神经系统产品的批准。Ingenito博士曾任职于Corning-Besselaar、Angiotech Pharmaceuticals、Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim Pharmaceuticals。在Johns Hopkins University获得文学学士学位后，Ingenito博士在Jefferson medical College获得医学学位，并在Thomas Jefferson University获得哲学博士学位。他在迈阿密大学杰克逊纪念医院(University of Miami, Jackson Memorial Hospital)完成了神经病学研究生住院实习期。
Brian Elsbernd.
首席法律和合规官
Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst，作为法律和合规的高级副总裁，并于2018年12月晋升为首席法律和合规官员。在加入催化剂之前，Elsbernd先生在Mallinckrodt制药公司的美国医疗保健符合性高级总监，一个成长美国专业制药业务。从成立开始，他领导了他们的医疗保健合规和商业道德计划，同时也管理多个其他法律和业务职能。此前，Elsbernd先生在Proskauer Rose LLP担任其卫生保健惯例集团，在其卫生保健服务提供者，在全国范围内代表与监管和行政法，交易事项，诉讼和报销问题有关的事项。Elsbernd先生从圣路易斯大学法学院和伊利诺伊大学获得了法律学位。
杰夫·德尔卡门
首席商务官
Jeff Del Carmen于2018年8月加入Catalyst，担任销售和营销高级副总裁，并于2020年6月晋升为首席商务官。Del Carmen先生在Catalyst拥有超过22年的制药经验，包括神经病学孤儿病领域的多个商业领导职位。最近，Del Carmen先生担任Paragon Biosciences的业务发展副总裁，专注于孤儿神经疾病的业务发展。在加入Paragon之前，他是Marathon Pharmaceuticals罕见病营销高级总监。此前，他曾担任Insys Therapeutics的销售副总裁(2016年1月至2016年7月)，以及Lundbeck的运动障碍全国销售总监和神经病学区域业务总监。他还在雅培公司担任过许多销售和营销职位。他持有the University of Dayton的经济学学士学位，以及the University of Wisconsin-Madison的行政工商管理硕士学位。
Preethi他
首席产品开发官
Preethi Sundaram博士于2021年7月加入Catalyst，拥有20多年的领导、管理和指导团队的经验，为患者提供挽救生命的药物。自2005年以来，Sundaram博士在赛诺菲担任研发和医疗事务的多个职位，包括全球临床研究主管、国际开发、全球项目主管、多重治疗领域项目，最近担任全球医疗运营主管、通用药物业务部。在最近的职位中，她领导了关键的全球医疗运营职能，包括对投资组合财务的监督，关键战略和运营里程碑的交付，以及负责领导所有治疗领域(糖尿病、心血管和已建立的产品)的投资组合管理职能。雷竞技s8竞猜加入Sanofi之前，他曾担任Abbott Labs和Covance的领导职务。在她的行业任职之前，Sundaram博士在印度、澳大利亚和英国的学术界和创业环境中担任临床和教师职位。Sundaram博士是一名经过培训的验光师，拥有印度精英验光学院和Birla技术科学学院的验光学位，以及英国Anglia Ruskin大学的验光哲学博士学位。此外，他持有印度马德拉斯大学(University of Madras)心理学学士学位和伦敦商学院(London Business School)高管商业硕士学位。
斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁
Stanley Iyadurai，医学博士，博士于2018年8月加入Catalyst，担任临床开发副总裁。Iyadurai博士为Catalyst公司带来了广泛的临床研究背景和神经肌肉障碍方面的深厚专业知识。最近，Iyadurai博士担任CSL Behring的临床研究和开发全球临床项目主任，负责管理/指导全球神经病学/免疫学后期研究。此前，Iyadurai博士是俄亥俄州立大学(Ohio State University)神经肌肉医学部、全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)神经内科和儿科神经内科以及圣路易斯大学(Saint Louis University)神经内科、儿科和病理科(department of Neurology, Pediatrics and Pathology)的全职教员，在那里他专注于神经肌肉疾病。Iyadurai博士还担任俄亥俄州立大学神经肌肉遗传学诊所的主任。Iyadurai博士拥有临床研究和临床试验经验，作为40多个临床试验的首席研究员或子研究员之一，并在同行评议的期刊上发表了多篇研究文章。raybet雷竞技登录他获得了明尼苏达大学的医学博士和博士学位。
倡导的课程
生物指导与患者倡导组织互动的原则
关于与患者组织相互作用的PhRMA原则