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Patrick j . McEnany
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官

Patrick J. McEnany,自2002年1月Catalyst公司成立以来,他一直担任该公司的首席执行官和董事。2006年,他成为董事长、总裁和首席执行官。从1991年到1997年4月,他担任Royce Laboratories, Inc.的董事长兼首席执行官。从1997年到1998年,在Royce与Watson Pharmaceuticals, Inc合并后,他担任全资拥有的Royce Laboratories子公司的总裁和Watson Pharmaceuticals, Inc的企业发展副总裁。从1993年到1997年,他还担任National Association of Pharmaceutical Manufacturers的副主席和董事。他目前是杰克逊纪念医院基金会的董事会成员。

患者与生物制药:对抗罕见疾病的可信赖伙伴raybet刀塔2

帕特里克·j·麦肯尼(Patrick J. McEnany)著
联合创始人、董事长、总裁兼首席执行官
催化剂制药

过去几十年,在防治罕见疾病方面取得了重大进展。raybet刀塔2在1983年《孤儿药法案》通过之前的10年里,只有不到10种治疗罕见疾病的药物得到了美国食品及药物管理局的批准。raybet刀塔2从那时起,估计有400种罕见疾病疗法得到批准。2014年,罕见疾raybet刀塔2病占FDA批准的41种新药的40%以上,这是自《孤儿药法案》出台以来的最高比例。FDA继续在罕见疾病的治疗研究上投入巨资,每年通过孤儿产品资助计划(Orphan Products Grants Program)raybet刀塔2投入约1400万美元用于临床试验。raybet雷竞技登录

尽管取得了这些进展,但在美国已知的7000多种罕见疾病和病症中,绝大部分仍然没有治疗方法。raybet刀塔2因此,患有这种罕见疾病的美国人——大约十分之一,其中许多是儿童——仍承受着巨大的医疗和经济负担。很明显,这些罕见疾病群体在很大程度上是一个得不到充分治疗的群体,对现有治疗方法的需求巨大。

制药公司和患者倡导团体之间的伙伴关系持有缩小稀土处理差距的关键。据国家稀有障碍组织(NORD),超过260名专用稀有疾病组织包括患者倡导网络。罕见的疾病日,由此创立欧洲稀有疾病组织raybet刀塔2
该公司于2008年成立,一年后由NORD发起,由于各种倡导者和制药公司赞助商的持续参与,该公司的规模每年都在扩大。他们对改善病人护理的共同承诺是罕见疾病教育和研究的协作创新的基础。

一个共同的任务

患者倡导者是富有激情、知识渊博的积极分子,他们提高医学界、决策者和政府监管机构的疾病意识。患者权益在孤儿药法案的通过中发挥了关键作用,30多年后持续的努力导致了21项法案的通过2016年的《世纪治愈法案》。许多罕见病倡导者充当“患者大使”,与社区中的其他患者联系,并分享他们关于日常生活和治疗疾病的经验。许多支持者自愿参加有潜在严重副作用的研究性治疗的临床试验,raybet雷竞技登录或参加可能无法得到积极治疗的安慰剂对照研究。这些勇敢的人愿意冒巨大的风险,这样其他人就可以受益。

就生物制药公司而言,它们提供资金和科学资源,推动创新罕见疾病疗法的发现。但他们的承诺不仅限于研究,还延伸到病人的宣传。各公司定期聘请自己的患者大使,就关键决策和流程提供建议,以确保在药物和临床试验开发过程中纳入患者的需求,并确保有足够的渠道获得安全和有效的药物。也有促进罕见疾病研究和治疗的行业倡导伙伴关系的例子。raybet刀塔22015年,美国遗传血管性水肿协会(HAEA)和四家公司合作伙伴承诺捐赠460万美元,在加州大学圣地亚哥分校建立美国HAEA血管性水肿中心。该机构首次为遗传性血管性水肿(HAE)患者提供全面的医疗护理,这是一种罕见的、使人衰弱的肿胀障碍,可影响任何年龄的人,但通常表现为儿童。

在Catalyst Pharmaceuticals,我们积极寻求与罕见病组织的合作伙伴关系。例如,我们向全球基因(一个领先的罕见疾病倡导组织)提供了一笔教育资金,让他们可以为兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)患者建立一个网站。兰伯特-伊顿肌无力综合症是一种罕见的神经和神经肌肉疾病,会损害患者的身体和情感生活质量。该基金还支持地方“meetup”活动,为LEMS患者、护理者、倡导者和医学专家提供一个论坛,交流实用信息,讨论研究、教育和临床护理的优先事项。

课程倡导

制药行业与患者组织的合作关系预计将在未来几年变得更加强大。尽管如此,仍有一些挑战在考验这种关系。尽管越来越多的制药公司在临床试验和药物开发中加入了病人的声音,但仍有一些人认为,制药公司更关心的是利润而不是病人。raybet雷竞技登录另一个挑战是在协作和独立之间保持微妙的平衡;制药行业必须记住,要始终充当患者倡导者的资源,而不要过分干涉或施加影响。公司可以参考行业指南的病人拓展和参与,这是发表在生物技术创新组织(BIO)与患者宣传组织互动的指导原则美国制药研究与制造商(PhRMA)与患者群体互动的原则

展望未来,制药公司有几种方式可以证明他们对支持罕见疾病群体的长期承诺。利用我们与治疗专家的关系,我们可以成为罕见疾病患者和了解该社区未得到满足的医疗需求和独特挑战的医疗保健专业人员之间的信息交换渠道。我们可以安排护理管理服务,教育病人用药和管理副作雷竞技s8竞猜用。我们可以为罕见病宣传团体的教育资源提供资金,并为筹款和提高认识活动提供后勤支助。对于所有这些计划,关键是两个涉众团队公开地交流他们的角色、期望和目标。

在不断发展的环境中建立关系

当我们在下一波患者倡导时,制药公司和患者组织就达到了景点,有一个巨大的机会,以履行赋予含有罕见疾病的患者的联合使命。raybet刀塔2我们是长期科学投资的合作伙伴,美国之间的建设性关系可以真正改善稀有疾病患者和亲人的生活。由于生物制药行业继续与导致对抗稀有疾病的倡导者进行互动和合作,因此保持患者幸福的核心至关重要。raybet刀塔2

资料来源:生命科学领袖

史蒂芬·r·米勒
首席运营官和首席科学官

Steven R. Miller博士,负责Catalyst的产品开发项目,包括化学和制造控制、质量体系、合同操作和开发计划的所有方面。他在制药和医疗行业有25年的经验,于2007年加入Catalyst。最近,他管理Catalyst的cpp115和Catalyst的最新药物Firdapse的许可®并对这些产品进行了各种临床前和临床开发研究。Miller博士此前曾担任Watson Pharmaceuticals的研发运营执行董事,以及Royce Laboratories的研发和产品开发副总裁;他也曾管理Baxter Diagnostics的医疗设备开发团队,并担任美国食品和药物管理局的分析化学家。米勒博士在迈阿密大学获得了物理有机化学博士学位;他的作品发表在许多技术和专业期刊上,包括分析化学杂志,美国化学学会杂志,药物化学杂志,化学通讯。

艾丽西亚格兰德
副总裁,首席财务官和司库

艾丽西亚Grande,CMA于2011年12月被任命为催化剂的首席财务官和催化剂财务主管副总裁,并于2007年加入公司。在此之前,她是哈克特的财政高级董事Group, Inc. (then known as Answerthink, Inc.), where she was responsible for all external and SEC financial reporting and served as head of the firm’s Sarbanes-Oxley Act compliance team. Ms. Grande previously was employed for more than 10 years by various public accounting firms, including Arthur Andersen, LLP. Ms. Grande earned a bachelor of science degree in business administration, with majors in accounting and finance, from Syracuse University and a master of accounting degree from Florida International University.

加里Ingenito
首席医疗官

Gary Ingenito,医学博士,2015年7月加入Catalyst,担任首席医疗官。Ingenito博士在制药开发领域拥有超过25年的知识和经验:包括药物、生物制剂和组合产品。在此期间,Ingenito博士在制药公司和合同研究组织担任临床研究、监管、药物安全和医疗事务的执行职责。Ingenito博士最初加入山德士制药的神经内分泌组,后来成为医疗事务负责人。他在大冢制药工作了8年,负责监督抗感染、心血管和中枢神经系统产品的审批。Ingenito博士曾担任Corning-Besselaar、Angiotech Pharmaceuticals、Biotest Pharmaceuticals和Boehringer-Ingelheim Pharmaceuticals的职务。在Johns Hopkins University获得文学学士学位后,Ingenito博士在Jefferson medical College获得医学学位,并在Thomas Jefferson University获得哲学博士学位。他在迈阿密大学杰克逊纪念医院完成了神经学的研究生住院实习。

布莱恩Elsbernd
首席法律和合规官

Brian Elsbernd于2016年2月加入Catalyst,担任法律和合规高级副总裁,并于2018年12月晋升为首席法律和合规官。加入Catalyst之前,他曾担任Mallinckrodt Pharmaceuticals(一家不断增长的美国专业制药业务)的美国医疗合规高级总监。从公司成立之初,他领导他们的医疗合规和商业道德项目,同时也管理其他多个法律和业务职能。此前,Elsbernd先生是Proskauer Rose LLP的助理,在其医疗保健实践组,代表全国医疗保健提供商涉及监管和行政法律、事务事务、诉讼和报销问题。Elsbernd先生在圣路易斯大学法学院获得法律学位,在伊利诺伊大学获得学士学位。

杰夫德尔卡曼
首席商务官

Jeff Del Carmen于2018年8月加入Catalyst,担任销售和市场营销高级副总裁,并于2020年6月晋升为首席商务官。Del Carmen先生拥有超过22年的制药经验,包括神经病学孤儿病领域的多个商业领导职位。最近,他曾担任Paragon Biosciences的业务发展副总裁,专注于孤儿神经病学疾病的业务发展。在加入Paragon之前,他曾担任Marathon Pharmaceuticals rare Disease Marketing的高级总监。此前,他曾担任Insys Therapeutics的销售副总裁(2016年1月至2016年7月),以及Lundbeck的运动障碍全国销售总监和神经病学区域业务总监。他还在雅培公司(Abbott Laboratories)担任过许多销售和营销职位,职责越来越大。他持有代顿大学(University of Dayton)的经济学学士学位和威斯康星大学麦迪逊分校(University of Wisconsin-Madison)的执行工商管理硕士学位。

斯坦利Iyadurai
临床开发副总裁

Stanley Iyadurai,医学博士,博士,于2018年8月加入Catalyst,担任临床开发副总裁。Iyadurai博士为Catalyst带来了广泛的临床研究背景和神经肌肉疾病的深厚专业知识。最近,Iyadurai博士担任CSL Behring的临床研发全球临床项目主任,负责管理/指导全球神经病学/免疫学的后期研究。此前,Iyadurai博士是俄亥俄州立大学(Ohio State University)神经肌肉医学部、全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)神经内科和儿科神经内科以及圣路易斯大学(Saint Louis University)神经内科、儿科和病理科的全职教员,他在那里专注于神经肌肉疾病。Iyadurai博士还担任俄亥俄州立大学(the Ohio State University)神经肌肉遗传学诊所(Neuromuscular Genetics Clinic)的主任。Iyadurai博士在临床研究和临床试验方面有经验,在40多个临床试验中担任首席研究员或副研究员之一,并在同行评审期刊上发表了多篇研究文章。raybet雷竞技登录Iyadurai博士在明尼苏达大学获得医学博士和博士学位。

课程倡导


与患者宣传组织互动的生物指导原则

PhRMA与患者组织互动的原则